SPDMLSの正体を解く:脊髄優位脱髄性白質ジストロフィーにおけるPLAAT4機能獲得型変異
PLAAT4の機能獲得型変異は、痙性対麻痺と脊髄白質異常を特徴とする新規の常染色体優性白質ジストロフィーを規定し、アラキドン酸関連脂質は潜在的バイオマーカーとして示唆された。

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PLAAT4の機能獲得型変異は、痙性対麻痺と脊髄白質異常を特徴とする新規の常染色体優性白質ジストロフィーを規定し、アラキドン酸関連脂質は潜在的バイオマーカーとして示唆された。

16週間の第2相無作為化試験に基づき、acmopatideは新規の偏向型GLP-1/GIP受容体作動薬として、1型糖尿病の過体重成人において、重篤な有害事象を伴わずに血糖コントロールを改善し、体重を減少させた。

本多施設研究では、HLHSの亜型のうち、僧帽弁狭窄症/大動脈閉鎖に心室冠動脈連絡を伴う症例の移植回避生存が最も不良であり、出生前・出生後のVCC評価が予後予測上重要であることが示された。

多施設RCTにより、早期膝変形性関節症に対する多血小板血漿(PRP)療法の標準化臨床パスウェイは、従来ケアと比較して、12か月時点の疼痛・機能転帰を改善し、有害事象も少ないことが示された。
