
テプリズマブは新規発症の小児1型糖尿病でβ細胞機能を守る:PROTECT試験PP解析から得られた知見
PROTECT試験のper-protocol解析により、テプリズマブは新規診断の3期1型糖尿病を有する小児・思春期患者においてβ細胞機能を温存し、インスリン必要量を減少させ、血糖コントロールを改善することが確認された。効果はHLAサブタイプや自己抗体プロファイルに左右されなかった。
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PROTECT試験のper-protocol解析により、テプリズマブは新規診断の3期1型糖尿病を有する小児・思春期患者においてβ細胞機能を温存し、インスリン必要量を減少させ、血糖コントロールを改善することが確認された。効果はHLAサブタイプや自己抗体プロファイルに左右されなかった。

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血漿プロテオミクス解析により、トランスサイレチン心アミロイドーシスの3つの分子サブタイプが明らかとなり、それぞれ異なる予後とタファミジス治療反応を示すことが示された。個別化治療の可能性を示す重要な知見である。