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这项关于 NG101 治疗胃轻瘫的 II 期试验未能达到其主要终点,即减少恶心严重程度,但在患者报告的结果中显示出显著的整体改善,并且具有良好的安全性,特别是在特发性病例中。
研究人员开发并验证了 GAWAIN,这是一种新的地理萎缩(GA)结构性测量方法,通过其功能重要性对黄斑区域进行加权。该指数与视力表显著相关,比传统的面积测量方法更好,可能彻底改变临床试验终点。
一项针对认知功能正常的 PSEN1 突变携带者的 Crenezumab 二期试验发现,在 5-8 年内未显示出显著的临床获益,这表明在早期阿尔茨海默病中实现疾病修饰可能需要强有力的淀粉样蛋白斑块清除。
本综述综合了ICP-332(一种新型TYK2抑制剂)在II期试验中的发现,显示其在中重度特应性皮炎患者中显著改善EASI评分,并具有可管理的安全性。
一项多中心研究揭示了医生和患者对皮肤cGVHD评估之间的显著不一致。尽管两者都与生存相关,但患者报告的结果在硬化型疾病中独特地预示了死亡率,强调了临床实践中整合评估模型的必要性。
CORAL 2b期试验表明,口服缓释纳布啡显著减少了特发性肺纤维化患者客观咳嗽频率,并改善了患者报告的症状,解决了这一严重且常难治症状的关键未满足需求。
一项多中心可行性试验表明,唱歌对肺健康(SLH)是肺康复后的一种可行跟进措施,显示出高保留率和强烈的参与者热情,支持进行一项决定性的随机对照试验。
二期HiWalk试验表明,43小时高强度步行强化计划对于慢性中风幸存者是安全且可行的,能够显著提高那些已经完成正式康复计划的个体的步行速度。
SUPER-FIN随机试验显示,对于具有踝穴一致性的不稳定Weber B型踝关节骨折,石膏固定是一种可行且不劣于手术的替代方案,可减少并发症并避免不必要的内固定物取出手术。
RJBC 1501 III期试验表明,在辅助EC-T化疗中加入卡铂可显著改善早期TNBC患者的无病生存、远处无病生存和总生存,尽管血液学毒性有所增加但可管理。
临床试验评估了 GSK-3β 抑制剂 Elraglusib 在唾液腺和胰腺癌中的应用。尽管结果喜忧参半,但研究发现核内 GSK-3β 表达作为生物标志物的重要性以及优化剂量以管理联合毒性的重要性。
NEOpredict-Lung试验的延长随访显示,术前短期使用纳武利尤单抗(有或无雷利珠单抗)在可切除的非小细胞肺癌中产生了高3年生存率和显著的淋巴结降期,使双重检查点抑制成为一种有效的无化疗新辅助替代方案。
本综述综合了Iptacopan的临床试验证据,重点介绍了其通过近端补体抑制在治疗PNH中的变革作用及其在IgA肾病和C3肾小球病中显现的疗效。
本综述综合了肥胖、2型糖尿病和脂质学领域的最新突破,重点介绍了口服orforglipron、用于HoFH的zodasiran以及青少年代谢风险因素。
虽然主要的i-DEF试验结果表明,去铁胺对未选择的脑内出血患者无效,但最近的事后分析显示,在早期神经功能改善、长期恢复轨迹和中等血肿体积的特定亚组中存在显著益处。
RESOLVE试验表明,分级感觉运动再训练可为慢性腰痛患者提供适度的疼痛缓解。二次分析显示,这些益处在大多数患者亚组中是一致的,这表明无论基线心理或身体因素如何,该干预措施都具有广泛的适用性。
一项多中心逐步楔形试验表明,尽管前瞻性审计与反馈(由管理团队执行)提高了出院抗生素处方的质量,但未能减少总体使用量或持续时间,突显了出院过渡的复杂性。
一项具有里程碑意义的三期试验确立了强度调制质子疗法(IMPT)作为口咽癌的新标准,证明了其无进展生存率非劣效、总体生存率显著提高以及长期毒性(如胃造瘘管依赖)明显减少。
一项10年的随机试验显示,用卡培他滨(TCX)替代蒽环类药物显著提高了总体生存率,并减少了毒性,与标准TAC方案相比,在高危HER2阴性乳腺癌患者中效果更佳。
ENV-IPF-101 二期试验表明,Hedgehog 信号通路抑制剂 Taladegib 不仅可以稳定,还可能在 12 周内改善特发性肺纤维化患者的用力肺活量并减少纤维化负担。