Iptacopan：首个用于PNH和补体介导性肾病的口服Factor B抑制剂的全面临床综述
亮点
- Iptacopan是首个口服、高效抑制Factor B的药物，提供对替代补体途径的靶向控制。
- 在阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）中，Iptacopan相较于C5抑制剂（Eculizumab/Ravulizumab）显示出优越性，能够同时解决血管内溶血和血管外溶血。
- III期数据（APPLY-PNH和APPOINT-PNH）显示，Iptacopan显著提高血红蛋白水平（≥2 g/dL），并实现高比例的输血独立。
- 治疗范围扩展至肾脏疾病，在IgA肾病（IgAN）和C3肾小球病（C3G）的关键结果中显示出显著减少蛋白尿的效果。
背景
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