KT-253:靶向骨髓纤维化恶性干细胞的新型 MDM2 降解剂
KT-253 作为一种选择性 MDM2 蛋白降解剂,可通过增强 p53 通路激活,有力清除骨髓纤维化恶性干/祖细胞,其效果优于现有 MDM2 抑制剂,为治疗带来令人期待的进展。

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KT-253 作为一种选择性 MDM2 蛋白降解剂,可通过增强 p53 通路激活,有力清除骨髓纤维化恶性干/祖细胞,其效果优于现有 MDM2 抑制剂,为治疗带来令人期待的进展。

原因不明性出血性疾病女性患者的重度月经出血,即使诊断与治疗均存在挑战,仍需通过系统评估和多模式治疗来改善预后及生活质量。

该研究显示,在初产妇中,家族史会显著增加产后静脉血栓栓塞风险,且风险随遗传亲缘关系越近及受累亲属越多而递增。

端粒长度可作为接受基于 venetoclax 治疗的慢性淋巴细胞白血病患者无进展生存期的独立预后标志物,提示其在现代靶向治疗时代的风险分层中具有重要价值。

II 期研究显示,在高危初诊弥漫大 B 细胞淋巴瘤中,向 polatuzumab-R-CHP 联合方案加入双特异性抗体 glofitamab,可获得 95% 完全缓解率和持久缓解,且 CRS 发生率极低。

本文综述KOMET-007试验,评估ziftomenib联合venetoclax和azacitidine治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的疗效与安全性,结果显示缓解率可观且安全性可控。

本项多中心研究识别出年龄、性别、BMI、糖尿病及既往神经毒性治疗等关键临床预测因素,这些因素与化疗所致周围神经毒性(CIPN)相关,并会影响剂量耐受性及患者长期结局。

由基质成纤维细胞产生的 FGF18 通过 FGFR3 介导的 AKT-mTOR 信号促进 AML 进展,并形成损害 CD8+ T 细胞免疫功能的前馈环路。中和 FGF18 可与 PD-1 阻断协同,提示其可作为 AML 的新型治疗策略。

本研究表明,在血友病A基因治疗中,一期法(OSA)测得的FVIII活性更能反映AAV来源FVIII的功能增强,并且与发色底物法(CSA)相比,对出血表型的预测能力更佳。

本研究评估不明原因克隆性造血(CHIP)和治疗前中性粒细胞减少症对接受CAR-T治疗的血液系统恶性肿瘤患者临床结局及毒性的影响。结果显示,两者并不影响生存结局,但可能增加特定毒性风险,其中CHIP与IEC-HS及铁蛋白升高相关,治疗前中性粒细胞减少症则与严重血液学毒性相关。

新型治疗已改变大B细胞淋巴瘤的一线治疗格局,但试验设计不一致及生物标志物使用不足增加了复杂性。整合生物标志物、汇总数据、AI和监管协作的统一策略,对于提高精准性和可比性至关重要。

本回顾性研究评估了年轻成人(18~40岁)骨髓增生异常综合征患者接受异基因造血细胞移植后的生存结局及相关风险因素,结果显示其生存率令人鼓舞,并明确了若干关键预后变量,为制定个体化移植策略提供了依据。

BMT CTN 1202 的这项分析显示,兔抗胸腺细胞球蛋白(rATG)暴露会影响 T 细胞保留型造血细胞移植后的生存、复发与免疫重建,支持采用基于模型的给药策略以优化治疗结局。

本综述整合了 ELEVATE 试验关于在不适合强化化疗的 AML 患者中,于 venetoclax 联合或不联合 azacitidine 基础上加用靶向 CD70 的 cusatuzumab 的证据,重点讨论其治疗潜力、安全性问题及转化医学启示。

本综述整合了半相合造血干细胞移植中两种GVHD预防策略的新近证据:高剂量抗CD25(不联合甲氨蝶呤)与低剂量抗CD25(联合甲氨蝶呤)的比较。结果提示,前者在控制急性GVHD及提高GRFS方面更具优势。

本文探讨了急性髓系白血病中的新型治疗策略,即联合 PI3K 抑制剂与 EZH1/2 双重抑制剂,以克服白血病干细胞中的表观遗传耐药机制,从而为预防复发提供了颇具前景的治疗路径。

一项评估 Zilovertamab 联合 Ibrutinib 用于复发/难治性 CLL 的 1b/2 期研究显示,该方案安全性良好,可在机制上抑制 ROR1 信号通路,并在 del(17p) 患者中提示潜在疗效信号,值得进一步研究。

GLOW III期试验证实,在老年及/或合并症 CLL 患者中,固定疗程 ibrutinib-venetoclax 相较 chlorambucil-obinutuzumab 可带来更优的总生存、无进展生存和安全性,并可实现持久的疾病控制及减少二线治疗需求。

本研究构建了CTCL的全面单细胞RNA测序图谱,揭示了致癌性转录程序及免疫微环境特征,为晚期疾病提供了新的治疗靶点。

在经多线治疗的滤泡性淋巴瘤患者中,lisocabtagene maraleucel 经 3 年随访仍显示出较高且持久的缓解率,以及总体可控的长期安全性;这一优势同样见于高危亚组。
