
Arlocabtagene Autoleucel:为多线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤带来新的治疗思路
Arlocabtagene autoleucel(arlo-cel)是一种新型 GPRC5D 靶向 CAR T 细胞治疗,在既往接受标准方案(包括 BCMA 既往治疗)后仍复发/难治的多发性骨髓瘤患者中显示出令人鼓舞的疗效和可管理的安全性。
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Arlocabtagene autoleucel(arlo-cel)是一种新型 GPRC5D 靶向 CAR T 细胞治疗,在既往接受标准方案(包括 BCMA 既往治疗)后仍复发/难治的多发性骨髓瘤患者中显示出令人鼓舞的疗效和可管理的安全性。

TP53突变定义了一个高危AML亚群,其在allo-HCT后的生存较差,主要由复发所驱动。分子异质性可能有助于指导个体化的移植后策略。

在AML患者接受同种异基因造血干细胞移植前,KMT2A部分串联重复(KMT2A-PTD)相关的可测量残留病可显著预测更差的生存结局,提示其可作为重要的MRD生物标志物,用于风险分层。

对371例再生障碍性贫血患者的纵向分析显示,免疫抑制治疗背景下克隆性造血呈现出不同的演变模式,提示突变动态、细胞遗传学改变及进展风险存在明显差异。

CT0590 是一种新型异体 BCMA CAR T 细胞治疗,通过 NKG2A 装甲增强对宿主 NK 细胞攻击的抵抗能力,在复发/难治性多发性骨髓瘤和浆细胞白血病中显示出令人期待的安全性和疗效,并有望解决移植排斥相关关键难题。

Ib期ELEVATE研究显示,在不适合强化化疗的新诊断急性髓系白血病患者中,cusatuzumab联合venetoclax和azacitidine可作为一种具有前景、耐受性良好且疗效可观的一线治疗方案。

本研究表明,del(5q) MDS 中的 CSNK1A1 E98 突变可重塑激酶信号与代谢网络,形成一种既能耐受应激、又缺乏代谢灵活性的造血细胞状态,并伴随明确的临床特征和潜在治疗脆弱性。

本文探讨了 snoRNA 来源 RNA 在正常造血与急性髓系白血病中的表达及功能影响,强调其作为生物标志物和治疗靶点的潜在价值。

视黄酸驱动的CD16^hi^CD177+中性粒细胞扩增介导激素抵抗性胃肠道移植物抗宿主病(GI-GVHD)。抑制视黄酸受体可恢复糖皮质激素敏感性,并在小鼠模型中改善结局,提示了一种新的治疗策略。

DNMT3A及其他CHIP基因的胚系和体细胞变异可通过促炎通路增加肺动脉高压风险,包括结缔组织病相关类型,提示了新的生物标志物和治疗靶点。

一项多中心研究构建了稳健的外泌体 microRNA 模型,可在胰腺导管腺癌术前检出隐匿性肝微转移,从而优化风险分层并指导治疗顺序。

本综述系统整合了接受血液系统恶性肿瘤治疗男孩的睾丸内分泌功能证据,重点指出其功能障碍多为可逆,但可伴随Sertoli细胞成熟延迟,因此需要长期内分泌监测。
Ⅱ期研究显示,双顺反子 CD19/CD22 CAR T 细胞治疗可使复发/难治性儿童 B-ALL 获得较高且持久的缓解率,并降低抗原阴性复发风险,改善总体结局。

本文探讨了遗传变异如何影响肝细胞癌中由CPEB3介导的替代性多聚腺苷酸化,揭示了潜在的预后标志物和治疗靶点,有望改善患者生存结局。

常规 DAT 在低风险 ABO 及 RhD 不相容新生儿中的附加临床价值有限;与经皮胆红素监测相比,其对是否需要光疗的预测增益很小。上述证据支持指南转向选择性使用 DAT,并强调母体抗体筛查的重要性。

本文综述了儿童复发性AML再诱导治疗的差异性及比较疗效,重点指出吉妥珠单抗奥唑米星和化疗骨干方案可提高缓解率,但并未改善总生存。

在一项II期临床试验中,阿扎胞苷联合鲁可替尼用于骨髓纤维化患者显示出72%的总体缓解率,提示其疗效优于JAK2抑制剂单药治疗,并具有进一步改善疾病控制的潜力。

ANDROMEDA Ⅲ期试验显示,在 VCd 治疗基础上加用皮下注射达雷妥尤单抗,可显著改善新诊断 AL 淀粉样变患者的血液学和器官反应,并进一步提高无进展生存期和总生存期。

异基因造血干细胞移植后发生脓毒性休克的90天病死率高达63%,其结局主要受疾病严重程度、真菌感染和中性粒细胞减少症影响。早期使用氨基糖苷类药物与生存改善相关,但二者关系较为复杂,提示治疗策略需更加精细化。

化学信息学筛选鉴定出具有促凋亡、自噬诱导和还原酶抑制活性的新型小分子,可选择性杀伤 AML 细胞、诱导线粒体功能障碍,并与现有治疗产生协同作用,为靶向 AML 治疗提供了有前景的新方向。
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