儿科儿科新生儿学
超越计数：产品因素和高阈值如何塑造儿科血小板输注结果
By MedXY|2026年2月11日
一项涉及8,874名儿科患者多中心队列研究显示，大多数预防性血小板输注发生在推荐阈值之上。病原体减少、附加溶液和供者年龄等因素显著降低输注后的增量，并增加总体输注负担，而未改善死亡率或住院时间。
血液病与血液肿瘤
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医学资讯BCL-2抑制剂多发性骨髓瘤
维奈克拉-地塞米松治疗t(11;14)阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤：III期CANOVA研究的关键评估
By MedXY|2026年1月20日
III期CANOVA试验评估了维奈克拉-地塞米松与泊马度胺-地塞米松在t(11;14)阳性复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中的疗效。尽管主要终点无进展生存期（PFS）未达到统计学显著性，但该研究显示了应答率的显著提高和数值上的生存获益，支持了骨髓瘤治疗中的生物标志物驱动方法。
儿科基因疗法造血干细胞移植
超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
By MedXY|2026年1月20日
一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。
医学资讯AML
Rogocekib作为首个CLK抑制剂在复发或难治性AML和MDS中展示临床活性
By MedXY|2026年1月20日
这项1期研究评估了rogocekib，一种新型CDC2样激酶抑制剂，在复发或难治性血液系统恶性肿瘤患者中的应用，报告了可管理的安全性和显著的完全缓解率，特别是在AML和MDS队列中，标志着剪接靶向治疗的新前沿。
医学资讯iptacopan临床试验
Iptacopan：首个用于PNH和补体介导性肾病的口服Factor B抑制剂的全面临床综述
By MedXY|2026年1月19日
本综述综合了Iptacopan的临床试验证据，重点介绍了其通过近端补体抑制在治疗PNH中的变革作用及其在IgA肾病和C3肾小球病中显现的疗效。
内科iptacopan免疫性血小板减少症
Iptacopan 在冷凝集素病中表现出临床疗效，但在免疫性血小板减少症中未达预期：来自 2 期篮子试验的结果
By MedXY|2026年1月19日
这项 2 期篮子试验突出了口服因子 B 抑制剂 iptacopan 的不同疗效，显示在冷凝集素病 (CAD) 中显著改善了血红蛋白水平，但在免疫性血小板减少症 (ITP) 中未能达到血小板反应终点。
医学资讯克隆性造血秋水仙碱
秋水仙碱可能抑制促炎性克隆性造血的扩张：LoDoCo2亚研究的见解
By MedXY|2026年1月18日
LoDoCo2试验的一个亚研究提示，低剂量秋水仙碱可能减缓特定克隆性造血驱动突变（尤其是TET2）的扩展，提供了一种通过减缓高风险炎症克隆的增殖来降低心血管风险的潜在机制。
医学资讯Epcoritamab双特异性抗体
Epcoritamab 单药治疗在里特尔转化中的强大抗肿瘤活性：EPCORE CLL-1 的见解
By MedXY|2026年1月17日
EPCORE CLL-1 试验评估了 epcoritamab（一种 CD3×CD20 双特异性抗体）在里特尔转化患者中的应用。尽管总体缓解率 47.6% 稍微低于 50% 的目标，但结果突显了这一历史上预后较差且具有高危遗传特征的人群中显著的治疗信号。
医学资讯多发性骨髓瘤
基于伊伯多米德的口服三联疗法在复发性多发性骨髓瘤中使无进展生存期延长至17.6个月：ICON研究结果
By MedXY|2026年1月15日
2期ICON试验显示，伊伯多米德联合低剂量环磷酰胺和地塞米松（IberCd）在来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中达到中位无进展生存期（PFS）17.6个月。这一全口服方案为经过大量预处理的患者提供了显著的便利性和疗效。
医学资讯免疫治疗滤泡性淋巴瘤
Tafasitamab联合R2方案为复发或难治性滤泡性淋巴瘤设定新标准：inMIND试验的见解
By MedXY|2026年1月15日
III期inMIND试验表明，将tafasitamab加入来那度胺和利妥昔单抗（R2）显著改善了复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的无进展生存期，使疾病进展或死亡的风险降低了57%。
医学资讯Epcoritamab双特异性抗体
Epcoritamab联合R2重新定义复发或难治性滤泡性淋巴瘤的标准治疗：EPCORE FL-1试验的见解
By MedXY|2026年1月15日
III期EPCORE FL-1试验表明，将epcoritamab添加到来那度胺和利妥昔单抗（R2）中，可显著改善复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的无进展生存期（HR 0.21）和缓解率，确立了一种新的无化疗治疗范式。
医学资讯精准医疗造血细胞移植
基于模型的ATG给药成功加速CD34+选择性异基因造血细胞移植中的CD4+重建
By MedXY|2026年1月14日
一项2期研究显示，基于药代动力学模型的ATG给药显著增强了接受CD34+选择性造血细胞移植患者的CD4+ T细胞重建，70%的参与者达到了主要终点，为更安全、更有效的移植结果提供了路径。
医学资讯BCL-2抑制剂维奈托克
维奈托克联合阿扎胞苷作为复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病的有效挽救疗法
By MedXY|2026年1月14日
一项多中心2期试验表明，维奈托克和阿扎胞苷的组合在复发或难治性T-ALL中实现了76%的总体缓解率，为传统预后较差的患者群体提供了可管理和有效的替代方案。
医学资讯抗凝骨科手术
因子XI抑制重新定义：催化域阻断成为预防VTE的更优策略
By MedXY|2026年1月14日
ROXI-VTE试验表明，抑制因子XI催化域显著减少术后VTE，与依诺肝素相比具有优势。虽然阻断因子XIIa介导的激活显示出潜力，但未能达到优越性，这突显了因子XI催化活性在手术血栓预防中的关键作用。
医学资讯B细胞淋巴瘤CAR-T疗法
Axicabtagene Ciloleucel细胞治疗的临床演变：从挽救治疗到二线标准治疗
By MedXY|2026年1月13日
本文综述了阿基西巴塔吉尔西洛莱细胞（Axicabtagene Ciloleucel）的临床试验证据，追溯其从难治性B细胞淋巴瘤发展到目前作为二线标准治疗的角色，并扩展到惰性和套细胞淋巴瘤。
医学资讯VTE心脏病学
炎症和心脏生物标志物预测门诊癌症患者的VTE和出血风险
By MedXY|2026年1月6日
AVERT试验的事后分析确定了GDF-15、NT-proBNP、CRP和hs-TnT是癌症患者静脉血栓栓塞和出血的重要预测因子，为个性化风险分层提供了新的工具。
医学资讯FGFR1重排靶向治疗
佩米加替尼在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤中的高效性：FIGHT-203试验的见解
By MedXY|2026年1月1日
FIGHT-203二期试验表明，佩米加替尼（一种选择性的FGFR抑制剂）在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤患者中诱导了高比例的完全临床和细胞遗传学反应，为这种侵袭性的血液系统恶性肿瘤提供了一种有效的靶向治疗。
传染病学丙型肝炎
直接作用抗病毒药物根除丙型肝炎：惰性B细胞淋巴瘤治疗范式的转变
By MedXY|2025年12月31日
BArT研究和前瞻性观察试验的长期数据显示，直接作用抗病毒药物（DAAs）在HCV相关惰性淋巴瘤患者中可实现100%的病毒清除率和持久的血液学反应，有望取代化疗成为一线干预手段。
医学资讯患者报告结果肿瘤学
超越症状：基线疲劳作为严重和致命癌症治疗毒性的临床生物标志物
By MedXY|2025年12月29日
对17项SWOG试验的大规模汇总分析表明，基线患者报告的疲劳显著增加系统性癌症治疗中严重、危及生命和致命毒性的风险，突显其作为术前风险评估工具的重要作用。
医学资讯临床试验精准医疗
打破数据孤岛：为什么共享临床试验生物样本对癌症护理至关重要
By MedXY|2025年12月23日
对29项乳腺癌注册试验的批判性回顾揭示了生物标志物研究传播中的显著差距，促使呼吁强制共享数据和生物样本，以加速个性化肿瘤学并尊重患者的贡献。
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