血液病与血液肿瘤

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What is the latest evidence?Key clinical updates Guideline changes

鲁索替尼改善类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者的无失败生存期和总生存期：REACH2最终24个月分析

By MedXY|2025年12月10日

REACH2 III期试验的24个月最终分析显示，与最佳可用治疗（BAT）相比，鲁索替尼在类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）患者中产生了更长的无失败生存期、更高的中位总生存期和无事件生存期，以及更长的缓解持续时间。

医学资讯CAR T细胞疗法滤泡性淋巴瘤

ZUMA-5五年随访：阿昔卡巴塔基因西罗莱塞尔在复发/难治性滤泡性淋巴瘤中的持久缓解和潜在治愈

By MedXY|2025年12月9日

ZUMA-5的五年结果显示，阿昔卡巴塔基因西罗莱塞尔（axi-cel）在复发/难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）中产生了高反应率，完全缓解率（CR）为75%，中位无进展生存期（PFS）约为62个月。持久缓解与早期CAR T细胞扩增和幼稚T细胞表型相关，且长期安全性可接受。

医学资讯Glofitamabポラツズマブ・ベドチン

Glofitamab联合Polatuzumab Vedotin在经多线治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤中实现高完全缓解率和持久控制

By MedXY|2025年12月9日

在一项针对129例复发/难治性大B细胞淋巴瘤（包括高级别和CAR T治疗失败）患者的Ib/II期试验中，Glofitamab联合Polatuzumab Vedotin产生了78.3%的总缓解率和59.7%的完全缓解率，中位无进展生存期为12.3个月，且毒性可管理。

医学资讯BCMACAR T细胞疗法

AZD0120 (GC012F) 双靶点 BCMA/CD19 CAR-T 在复发难治性多发性骨髓瘤中显示出早期疗效和良好的安全性：解读 2025 年 ASH Ib 数据

By MedXY|2025年12月9日

阿斯利康的 AZD0120 (GC012F)，一种基于 FasTCAR 的 BCMA/CD19 双靶点 CAR-T，在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中报告了 100% 的客观缓解率（ORR），低级别细胞因子释放综合征（CRS）且无免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。这些发现令人鼓舞，但受样本量小和随访时间短的限制。

儿科

在诱导治疗中省略两剂柔红霉素可保留预后良好儿童B-ALL的疗效并降低真菌感染风险

By MedXY|2025年12月8日

对于预后良好的B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿，诱导治疗后期省略两剂柔红霉素并未影响5年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS），且与较少的侵袭性真菌感染相关，支持对选定低危患者减少蒽环类药物暴露。

医学资讯CAR T细胞疗法Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel用于成人复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤：JULIET试验的临床结果和长期随访

By MedXY|2025年12月8日

Tisagenlecleucel CAR T细胞疗法在成人复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤中显示出持久的反应和可控的安全性，5年数据支持其在部分患者中的治愈潜力。

医学资讯滤泡性淋巴瘤预后模型

FLIPI24：一种实用的血液基预后工具，用于诊断时识别高风险滤泡性淋巴瘤

By MedXY|2025年12月8日

FLIPI24使用年龄和五个常规血液变量来分层新诊断的滤泡性淋巴瘤患者，以预测24个月内的事件风险和淋巴瘤相关死亡率，从而实现试验富集和早期的风险适应策略。

医学资讯心脏生物标志物

AL-ISS：一种新的分期系统在当代AL淀粉样变性中识别出超差风险期（IIIC）

By MedXY|2025年12月8日

AL国际分期系统（AL-ISS）整合了心脏生物标志物和超声心动图纵向应变，以细化系统性AL淀粉样变性的预后，并定义了一个超差风险期IIIC，即使采用现代疗法，中位生存期仍仅为7个月。

医学资讯CLL

Pirtobrutinib 在 BTKi 初治 CLL/SLL 中的疗效与 Ibrutinib 相当或更优：首次随机头对头研究显示心脏安全性改善

By MedXY|2025年12月8日

在首个针对初治 CLL/SLL 患者（N=662）的 pirtobrutinib 与 ibrutinib 的随机对照研究中，pirtobrutinib 达到了总体缓解率的非劣效性标准，并显示出早期无进展生存期（PFS）趋势良好及较低的心房颤动和高血压发生率。

医学资讯CPX-351心脏毒性

CPX-351 比 7+3 在高危 AML 中的心脏毒性更低？事后 III 期分析提示心脏获益

By MedXY|2025年12月2日

一项 III 期试验的事后分析表明，与传统的 7+3 方案相比，CPX-351 可能导致高危 AML 患者左室射血分数 (LVEF) 和左室整体纵向应变 (GLS) 的临床显著下降更少，尽管报告的心脏不良事件发生率相似。

医学资讯叶酸维生素B12

术前贫血常见且多因素：缺铁为主但维生素B12和叶酸缺乏亦重要

By MedXY|2025年12月1日

国际ALICE队列研究发现，重大手术患者中术前贫血的患病率为31.7%；缺铁是确诊原因中最常见的（占55%），但维生素B12和叶酸缺乏也有显著贡献。需要更广泛的术前检测和定制化管理。

医学资讯生存癌症流行病学

隐藏的负担：近十分之一青少年和年轻成人癌症患者出现转移性复发——生存率往往低于初发转移

By MedXY|2025年11月28日

一项加州队列研究发现，最初诊断为非转移性癌症的青少年和年轻成人（AYA）中，5年累计转移性复发率为9.5%；不同肿瘤类型和阶段的复发风险及复发后生存率差异显著。

医学资讯AKT抑制剂遗传性出血性毛细血管扩张症

恩加塞替布在遗传性出血性毛细血管扩张症复发性鼻衄中的应用前景：概念验证试验显示减少出血且短期安全性可接受

By MedXY|2025年11月28日

在一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验中，口服恩加塞替布减少了遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的鼻衄频率和持续时间，其安全性与安慰剂相似，但出现可逆的皮疹和偶发的高血糖。

传染病学生物标志物

病毒克隆均匀度评分准确识别高风险HTLV-1携带者

By MedXY|2025年11月27日

从HTLV-1整合测序中得出的克隆均匀度评分（VCE）能够区分后来发展为成人T细胞白血病的无症状携带者和未发展的携带者，其个体水平预测性能优于单独使用前病毒载量，在日本纵向队列研究中表现突出。

医学资讯原发性血小板增多症

罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷：SURPASS-ET III期研究结果

By MedXY|2025年11月26日

SURPASS-ET，一项III期随机试验，显示在羟基脲不耐受/难治性伴有白细胞增多的原发性血小板增多症（ET）患者中，罗佩吉干扰素α-2b在第9和12个月时的持久ELN反应率为43%，而阿那格雷为6%，且具有良好的安全性特征和较少的严重不良事件。

医学资讯免疫疗法疼痛

Cell 最新重磅：癌症的“神经逃生通路”被找到，止痛与抗癌或可一箭双雕

By MedXY|2025年11月25日

2025 年 10 月 24 日，国际顶级期刊《细胞》（Cell）发布一项来自中国科学家的突破性研究：癌细胞在免疫压力下，会主动启动神经信号，远程操纵肿瘤引流淋巴结（TDLN），将这一免疫“指挥所”改造成保护自身的“安全屋”，让免疫细胞整体失能。更令人关注的是，这条神经信号不仅帮助癌细胞逃避免疫，还会引发或加剧癌症疼痛，使患者同时承受“疾病进展 + 神经痛”双重煎熬。研究团队以头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）为核心模型，通过临床样本分析与动物实验，首次揭示了癌症的