
应对无声危机:镰状细胞病中的月经疼痛与异常出血
一项多中心研究显示,月经疼痛和异常子宫出血在镰状细胞病女性患者中非常普遍,并且与住院率增加有关。激素疗法意识不足凸显了跨学科护理和生殖健康管理中的关键差距。
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一项多中心研究显示,月经疼痛和异常子宫出血在镰状细胞病女性患者中非常普遍,并且与住院率增加有关。激素疗法意识不足凸显了跨学科护理和生殖健康管理中的关键差距。
HOVON 158/NEXT STEP II 期试验表明,使用伊布替尼和奥滨尤单抗的可测量残留病(MRD)指导下的强化策略显著加深了对初始伊布替尼-维奈托克治疗未能达到深度缓解的一线 CLL 患者的缓解,同时避免了早期应答者接受额外的毒性。
III期CLL17试验表明,基于维奈克拉的固定疗程治疗方案在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中不劣于持续伊布替尼治疗,提供深度分子反应和相当的无进展生存率,同时允许治疗间歇期。
HOPE-B 试验的最终五年分析确认,etranacogene dezaparvovec 可以为 B 型血友病患者提供稳定的长期凝血因子 IX 表达和临床保护,有效消除了大多数参与者对常规预防的需求。
一项1/2期临床试验表明,PM359(一种自体Prime编辑CD34+细胞疗法)成功纠正了NCF1中的delGT突变,恢复了p47-CGD患者的关键抗菌功能,且无传统CRISPR-Cas9相关的脱靶风险。

近期临床试验展示了针对CD7的CAR T细胞疗法的快速演变。从供者来源模型到通用碱基编辑细胞,这些创新为复发性T细胞急性淋巴细胞白血病患者提供了高缓解率和移植的可行桥梁。

VAYHIT2 III期试验表明,与单独使用艾曲波帕相比,添加靶向BAFF-R的单克隆抗体伊纳鲁单抗显著延长了治疗间歇期,并提高了复发或难治性免疫性血小板减少症(ITP)患者的稳定应答率。

第3期VAYHIT2试验显示,伊那鲁单抗与艾曲波帕联合使用显著延长了免疫性血小板减少症(ITP)二线治疗患者的无治疗失败时间,并增加了稳定反应率,可能为持续、无治疗缓解提供途径。

III期MajesTEC-3试验表明,teclistamab与daratumumab联合使用显著延长了复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期,相比标准疗法,该组合疗法达到了较高的完全缓解率和微小残留病阴性率。

在一项基于安大略省的人群研究中,生命最后30天内系统性抗癌治疗(SACT)的使用率增加——主要由免疫治疗驱动——并且与更高的急诊就诊、住院、ICU入住和医院死亡率有关。

2015年至2020年,生命最后30天内使用全身抗癌疗法(SACT)的比例上升,主要由于免疫疗法的使用增加;任何SACT都与急诊就诊、住院、ICU入住和院内死亡的风险增加超过两倍有关。指南应涵盖新型药物。

在 KOMET-001 的 II 期注册队列中,口服 Menin 抑制剂 Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中实现了 22% 的 CR/CRh 率(61% 的 MRD 阴性)和 33% 的 ORR,且毒性可管理,支持进一步研究和作为分子靶向挽救疗法的潜在应用。

一项Cochrane对六项RCT(3,451名婴儿)的荟萃分析发现,限制性血红蛋白阈值可适度减少输血暴露,且未检测到对18-26个月时死亡率或神经发育障碍的影响。

BMT CTN 1702 显示,对于不太可能找到匹配无关供者(MUD)的患者,优先选择替代供者可以实现与很可能找到 MUD 的患者相似的2年生存率和移植结果。

一项国际前瞻性队列研究发现,6%的ICU患者接受了血小板输注,主要用于止血或预防,不同地理经济区域的阈值和依从性存在显著差异,强调了管理需求和针对性试验的重要性。

在一项韩国多中心脓毒症队列研究中,早期红细胞输血频繁,主要由病情严重程度驱动。倾向匹配后未发现总体60天死亡率差异,但在血红蛋白≥10 g/dL时输血与伤害相关,而在该阈值以下则有潜在益处。

在五年时,波拉-R-CHP与R-CHOP相比显示出持续的无进展生存(PFS)获益(HR 0.77),且长期耐受性相似,总体生存差异无统计学意义。

在随机III期SUNMO试验中,Mosunetuzumab联合Polatuzumab Vedotin在移植不适宜的复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中显著提高了缓解率和无进展生存期,与R-GemOx相比,临床显著细胞因子释放综合征的发生率较低,且患者报告的结果有所改善。

在一项随机II期试验中,用移植后环磷酰胺(PTCy)替代霉酚酸酯(MMF),并与西罗莫司和环孢素联合使用,在无关供者外周血干细胞移植中显著降低了慢性移植物抗宿主病(cGVHD),并改善了1年无慢性移植物抗宿主病无复发生存率,同时没有增加复发或早期死亡率,但严重感染率有所上升。

在随机、双盲 II 期 QUIWI 试验中,与安慰剂相比,在标准诱导/巩固化疗和单药维持治疗中加入 quizartinib 可显著改善 18-70 岁新诊断 FLT3-ITD 阴性急性髓系白血病 (AML) 成年患者的无事件生存期和总生存期。
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