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ENGOT-OV60/GOG-3052/RAMP 201 研究的 2 年随访结果显示，avutometinib 联合 defactinib 可为复发性低级别浆液性卵巢癌带来持续获益且安全性可控，尤其对 KRAS 突变患者更为显著。
苯达莫司汀单药治疗在高肿瘤负荷 T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病患者中获得较高缓解率，并抑制 STAT3 信号通路，提示其可能成为一种有效且耐受性良好的治疗选择。
对 267 例跨多组织来源神经内分泌癌进行的全面蛋白质组和磷酸化蛋白质组分析，揭示了明确的分子亚型、生物标志物以及一种新的 NAD+ 代谢脆弱性，为这一致死性癌症群体的个体化精准医学提供了重要线索。
Ivosidenib单药治疗在IDH1突变骨髓增生异常性肿瘤中显示出显著的疗效和安全性，尤其是在初治高危患者中，提示其可能成为新的治疗选择。
研究人员发现，GPRC5D（多发性骨髓瘤的关键免疫治疗靶点）的丢失不仅使肿瘤对靶向治疗产生耐药性，还主动促进癌细胞增殖和竞争适应性——这在临床上需要谨慎监测。
研究人员发现肿瘤胎儿硫酸软骨素（ofCS）是急性髓系白血病（AML）中抗体药物偶联物（ADC）的新靶点。与传统靶点不同，ofCS在健康组织中几乎不存在，可能减少血液毒性并扩大不适合强化化疗患者的治疗选择。
研究人员利用空间转录组学揭示了HER2阳性胃癌如何对曲妥珠单抗和T-DXd产生耐药性，识别出上皮间质转化（EMT）、内质网相关降解（ERAD）通路和代谢变化是关键生存机制，这些发现可为未来的序贯治疗策略提供信息。
一项关于Amivantamab（一种EGFR-MET双特异性抗体）在复发或转移性腺样囊性癌（ACC）中的II期临床试验显示，其临床获益率为72.2%。尽管主要客观缓解率较低，但高疾病稳定率突显了其在管理这种罕见恶性肿瘤中的潜力。
这项II期试验评估了安罗替尼联合蒽环类和异环磷酰胺作为晚期软组织肉瘤的一线治疗，随后进行安罗替尼维持治疗，结果显示客观缓解率为30.8%，安全性可管理，提示了一种有前景的新治疗策略。
一项 II 期试验表明，多激酶抑制剂 Tinengotinib 在先前使用 FGFR 抑制剂治疗后病情进展的晚期胆管癌患者中显示出显著的临床活性，尤其是在获得性耐药突变患者中，为 III 期注册试验铺平了道路。
II期BRISK试验表明，贝伐珠单抗与厄洛替尼联合使用在携带克雷布斯循环基因突变的实体瘤患者中具有显著的临床活性，特别是在FH缺陷型肾细胞癌和胆道癌中。
一项多中心分析显示，晚期胆道癌中的HER2阳性预示着较差的预后，但当使用抗HER2治疗时，可显著提高生存率，这支持了常规筛查和标准化诊断标准的重要性。
这项 1 期试验确定了 APG-2449 是一种强效的 ALK/ROS1/FAK 抑制剂。它在 TKI 初治和第二代 TKI 耐药的 ALK+ NSCLC 中表现出显著的疗效，具有高血脑屏障穿透率和可控的安全性，为治疗耐药性肺癌提供了新的策略。
三期ALEX试验的最终分析确认了Alectinib相比Crizotinib具有更优的长期疗效，中位总生存期达到81.1个月，并且显著改善了颅内获益，巩固了其作为ALK阳性晚期非小细胞肺癌一线标准治疗的地位。
FIGHT-203二期试验表明，佩米加替尼（一种选择性的FGFR抑制剂）在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤患者中诱导了高比例的完全临床和细胞遗传学反应，为这种侵袭性的血液系统恶性肿瘤提供了一种有效的靶向治疗。
2期KUNPENG试验表明，选择性MET抑制剂Vebreltinib在MET扩增的晚期非小细胞肺癌患者中达到了48.8%的客观缓解率，无论先前治疗史如何，为这一难以治疗的分子亚群提供了有希望的靶向疗法。
HOVON 158/NEXT STEP II 期试验表明，使用伊布替尼和奥滨尤单抗的可测量残留病（MRD）指导下的强化策略显著加深了对初始伊布替尼-维奈托克治疗未能达到深度缓解的一线 CLL 患者的缓解，同时避免了早期应答者接受额外的毒性。
III期CLL17试验表明，基于维奈克拉的固定疗程治疗方案在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中不劣于持续伊布替尼治疗，提供深度分子反应和相当的无进展生存率，同时允许治疗间歇期。
在随机、双盲 II 期 QUIWI 试验中，与安慰剂相比，在标准诱导/巩固化疗和单药维持治疗中加入 quizartinib 可显著改善 18-70 岁新诊断 FLT3-ITD 阴性急性髓系白血病 (AML) 成年患者的无事件生存期和总生存期。
PHAROS II期研究表明，恩曲替尼联合比美替尼在BRAF V600E突变转移性NSCLC中具有持久的抗肿瘤疗效和可管理的安全性。更新的结果显示，该联合疗法在此类患者中的中位总生存期（mOS）达到47.6个月，是迄今为止报道的最长mOS。