执行摘要
对于伴有成纤维细胞生长因子受体1 (FGFR1) 重排的髓系/淋巴系肿瘤 (MLN-FGFR1)，长期以来其治疗前景一直不佳，且治疗选择有限。历史上，这些侵袭性恶性肿瘤，常被称为8p11骨髓增生综合征，对常规化疗表现出抵抗，使造血干细胞移植 (HSCT) 成为唯一的潜在治愈干预措施。然而，最近发表在NEJM Evidence上的FIGHT-203试验标志着一个重大转变。该研究评估了佩米加替尼，一种强效的选择性口服FGFR1、2和3抑制剂，在MLN-FGFR1患者中的应用。结果显示，在慢性期疾病中，完全缓解率达到了96%。本文对研究方法、临床发现和安全性进行了全面分析，并强调了其对临床实践的影响。
