
Revumenib:一种新的Menin抑制剂,为复发/难治性NPM1突变AML患者带来希望
第2阶段AUGMENT-101研究显示,Revumenib(一种选择性的Menin抑制剂)在经过大量预处理的老年复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病(AML)患者中诱导了有意义的缓解,并使部分患者能够进行造血干细胞移植,解决了关键的未满足需求。
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第2阶段AUGMENT-101研究显示,Revumenib(一种选择性的Menin抑制剂)在经过大量预处理的老年复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病(AML)患者中诱导了有意义的缓解,并使部分患者能够进行造血干细胞移植,解决了关键的未满足需求。

Pemigatinib在治疗伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤(MLN-FGFR1)方面表现出高疗效和可控毒性,特别是在慢性期患者中,解决了这一侵袭性肿瘤的关键未满足需求。

在越南新诊断的淋巴瘤患者中观察到8.3%的VTE发生率,其中治疗前D-二聚体升高和心血管合并症是主要风险因素,强调了个性化血栓预防的必要性。

这项1期试验表明,林普利司与西达本胺联用在复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤中具有可控的安全性和显著的疗效,为晚期疾病提供了一种潜在的新全口服治疗选择。

对三项总治疗临床试验的二次分析显示,采用现代联合治疗和干细胞移植方法(包括免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂)的多发性骨髓瘤患者长期生存显著改善。

来自III期TRANSFORM试验的3年随访确认,与标准治疗相比,lisocabtagene maraleucel (liso-cel) 显著改善了二线复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的无事件生存期和应答持续时间,并且具有良好的安全性。
艾曲波帕与免疫抑制疗法联合使用在重度再生障碍性贫血中显示出良好的疗效,尤其是在复发/难治性儿科患者中,超过一半的患者达到血液学反应并实现输血独立,支持其在治疗方案中的日益重要角色。
本文综述了基因疗法治疗血友病的关键临床试验数据和机制见解,重点介绍了载体设计、疗效、安全性和实际应用方面的进展。

IRAKLIA III 期试验发现,使用体内注射器皮下给药的 isatuximab 在复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性方面不劣于静脉给药。

长期CASSIOPEIA研究结果证实,达雷妥尤单抗联合VTd诱导/巩固和达雷妥尤单抗维持治疗在适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者中实现最深的MRD阴性和更优的无进展生存期(PFS)。

BELLINI试验最终结果显示,维奈克拉在复发/难治性多发性骨髓瘤中显著改善无进展生存期,但早期死亡率增加抵消了总体生存优势,提示应谨慎使用。

一项2期试验显示,奥雷马替尼联合维奈托克和减量强度化疗在新诊断的Ph+ ALL患者中实现了高分子学反应率和生存率,提供了一种较不激烈的治疗选择。

一项I期试验显示,阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML的老年患者中具有高缓解率和可控的安全性,为这些高危患者带来了新的希望。

这项II期试验显示,将glofitamab与R-CHOP或Pola-R-CHP联合使用作为年轻高危大B细胞淋巴瘤患者的一线治疗是安全有效的,能够实现高持久应答率和可控的副作用。

KRd和D-KRd方案在实现更深层次反应方面优于VMP 9-Rd 9,但在老年健康、不适合移植的多发性骨髓瘤患者中,毒性仍然是一个关注点,尤其是四联疗法。

EMN20 III期试验表明,在来那度胺-地塞米松基础上添加卡非佐米显著提高了不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者的MRD阴性率和无进展生存期,且毒性可管理。

Hetrombopag在异基因造血干细胞移植后的血小板植入方面表现出与血小板生成素相当的有效性和安全性,为血液病护理提供了有希望的替代方案。

一项大型随机对照试验显示,中剂量阿糖胞苷作为诱导后急性髓系白血病(AML)的治疗方案,其疗效不劣于高剂量阿糖胞苷,且生存率相似、毒性较低。

皮下注射blinatumomab在成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)中显示出良好的疗效和可控的安全性,有望改变未来的给药模式。

使用自体、基因校正的干细胞进行基因治疗,无需预处理,可实现持续植入并逆转Fanconi贫血A型的骨髓衰竭,且具有良好的安全性。
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