无预处理的Fanconi贫血A型造血基因治疗：FANCOLEN-1试验的结果和临床意义
亮点
- 首次证明，无细胞毒性预处理的造血基因治疗可在Fanconi贫血A型中实现持续植入和临床获益。
- 在输注后两年内，62.5%的可评估患者达到了主要疗效终点，且载体拷贝数稳定。
- 长期随访过程中未观察到与基因治疗相关的基因毒性事件或意外严重不良事件。
- 这种方法可能为早期Fanconi贫血A型患者提供比异基因移植更安全的替代方案。
临床背景和疾病负担
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