医学资讯CD34动员GCSF
镰状细胞病自体备用干细胞动员优化：GCSF联合plerixafor的应用及其对基因治疗的启示
By MedXY|2026年9月19日
一项回顾性研究显示，在接受替代供者HSCT的镰状细胞病患者中，GCSF联合plerixafor用于CD34+干细胞动员作为自体备用方案具有安全性和有效性，并为相关基因治疗策略提供了参考。
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临床进展AAVrh.10hFXNFriedreich共济失调
AAVrh.10hFXN基因治疗用于Friedreich共济失调心肌病：一项非随机临床试验的安全性与初步疗效
By MedXY|2026年7月1日
本综述总结了一项开创性的非随机试验证据，显示静脉注射AAVrh.10hFXN基因治疗对Friedreich共济失调心肌病具有良好安全性，并可能改善心脏结局，体现了精准心脏基因治疗的转化进展。
医学资讯基因治疗杜氏肌营养不良症
Fordadistrogene Movaparvovec 在杜氏肌营养不良症中未能改善功能结局：来自 III 期 CIFFREO 试验的见解
By MedXY|2026年3月8日
III 期 CIFFREO 试验发现，基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 在杜氏肌营养不良症（DMD）男孩中的运动功能改善并不显著，与安慰剂相比没有明显差异，导致其临床开发因负面的风险收益比而终止。
儿科临床神经学基因治疗
CIFFREO试验结果：Fordadistrogene Movaparvovec未能达到杜氏肌营养不良主要疗效终点
By MedXY|2026年2月26日
针对基因疗法Fordadistrogene Movaparvovec的III期CIFFREO试验未能达到其主要疗效终点，显示与安慰剂相比在杜氏肌营养不良男孩中没有显著的功能改善，导致其临床开发终止。
儿科儿科基因治疗
AAV9基因治疗在稳定II型GM1神经节苷脂病中的临床前景
By MedXY|2026年2月26日
一项针对II型GM1神经节苷脂病儿童的AAV9-GLB1基因治疗的1-2期试验显示，该疗法在生化指标上显著改善，并且稳定了神经发育衰退，标志着治疗这种致命溶酶体储存障碍的关键一步。
医学资讯基因治疗造血干细胞
突破半胱氨酸屏障：CTNS-RD-04 基因治疗在胱氨酸病中的长期安全性和有效性
By MedXY|2026年2月23日
一项1-2期试验显示，自体造血干细胞基因治疗（CTNS-RD-04）能够安全地降低胱氨酸病患者的溶酶体半胱氨酸水平，可能成为替代终身半胱胺治疗的决定性选择。
医学资讯基因治疗慢性肢体威胁性缺血
解剖导向的HGF基因治疗显著加速慢性肢体威胁性缺血溃疡愈合：来自LEGenD-1试验的见解
By MedXY|2026年2月5日
LEGenD-1试验表明，肌肉注射HGF基因疗法（AMG0001）可显著缩短中度慢性肢体威胁性缺血患者的神经缺血性溃疡愈合时间，为未得到充分服务的患者群体提供了一种潜在的非手术治疗突破。
儿科伤口愈合基因治疗
打破慢性伤口循环：Prademagene Zamikeracel 为 RDEB 治疗设定新标准
By MedXY|2026年1月8日
III 期 VIITAL 试验表明，自体基因修饰细胞片 prademagene zamikeracel 显著改善了隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者的愈合情况并减轻了疼痛，为管理大面积慢性伤口提供了变革性的方法。
医学资讯临床试验基因治疗
Etranacogene Dezaparvovec 的五年耐久性：重新定义 B 型血友病的长期管理
By MedXY|2025年12月19日
HOPE-B 试验的最终五年分析确认，etranacogene dezaparvovec 可以为 B 型血友病患者提供稳定的长期凝血因子 IX 表达和临床保护，有效消除了大多数参与者对常规预防的需求。
医学资讯基因治疗造血干细胞
非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果
By MedXY|2025年11月11日
FANCOLEN-1试验表明，未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善，具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。
儿科AAVOTOF
AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验
By MedXY|2025年11月5日
一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗，显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善，最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中；需要更长时间的随访。