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AAVrh.10hFXN基因治疗用于Friedreich共济失调心肌病：一项非随机临床试验的安全性与初步疗效

AAVrh.10hFXN基因治疗用于Friedreich共济失调心肌病：一项非随机临床试验的安全性与初步疗效

本综述总结了一项开创性的非随机试验证据，显示静脉注射AAVrh.10hFXN基因治疗对Friedreich共济失调心肌病具有良好安全性，并可能改善心脏结局，体现了精准心脏基因治疗的转化进展。

栏目: 临床进展2026年7月1日

Fordadistrogene Movaparvovec 在杜氏肌营养不良症中未能改善功能结局：来自 III 期 CIFFREO 试验的见解

Fordadistrogene Movaparvovec 在杜氏肌营养不良症中未能改善功能结局：来自 III 期 CIFFREO 试验的见解

III 期 CIFFREO 试验发现，基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 在杜氏肌营养不良症（DMD）男孩中的运动功能改善并不显著，与安慰剂相比没有明显差异，导致其临床开发因负面的风险收益比而终止。

栏目: 医学资讯2026年3月8日

CIFFREO试验结果：Fordadistrogene Movaparvovec未能达到杜氏肌营养不良主要疗效终点

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CIFFREO试验结果：Fordadistrogene Movaparvovec未能达到杜氏肌营养不良主要疗效终点

针对基因疗法Fordadistrogene Movaparvovec的III期CIFFREO试验未能达到其主要疗效终点，显示与安慰剂相比在杜氏肌营养不良男孩中没有显著的功能改善，导致其临床开发终止。

栏目: 儿科2026年2月26日

AAV9基因治疗在稳定II型GM1神经节苷脂病中的临床前景

AAV9基因治疗在稳定II型GM1神经节苷脂病中的临床前景

一项针对II型GM1神经节苷脂病儿童的AAV9-GLB1基因治疗的1-2期试验显示，该疗法在生化指标上显著改善，并且稳定了神经发育衰退，标志着治疗这种致命溶酶体储存障碍的关键一步。

栏目: 儿科2026年2月26日

突破半胱氨酸屏障：CTNS-RD-04 基因治疗在胱氨酸病中的长期安全性和有效性

突破半胱氨酸屏障：CTNS-RD-04 基因治疗在胱氨酸病中的长期安全性和有效性

一项1-2期试验显示，自体造血干细胞基因治疗（CTNS-RD-04）能够安全地降低胱氨酸病患者的溶酶体半胱氨酸水平，可能成为替代终身半胱胺治疗的决定性选择。

栏目: 医学资讯2026年2月23日

解剖导向的HGF基因治疗显著加速慢性肢体威胁性缺血溃疡愈合：来自LEGenD-1试验的见解

解剖导向的HGF基因治疗显著加速慢性肢体威胁性缺血溃疡愈合：来自LEGenD-1试验的见解

LEGenD-1试验表明，肌肉注射HGF基因疗法（AMG0001）可显著缩短中度慢性肢体威胁性缺血患者的神经缺血性溃疡愈合时间，为未得到充分服务的患者群体提供了一种潜在的非手术治疗突破。

栏目: 医学资讯2026年2月5日

打破慢性伤口循环：Prademagene Zamikeracel 为 RDEB 治疗设定新标准

打破慢性伤口循环：Prademagene Zamikeracel 为 RDEB 治疗设定新标准

III 期 VIITAL 试验表明，自体基因修饰细胞片 prademagene zamikeracel 显著改善了隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者的愈合情况并减轻了疼痛，为管理大面积慢性伤口提供了变革性的方法。

栏目: 儿科2026年1月8日

Etranacogene Dezaparvovec 的五年耐久性：重新定义 B 型血友病的长期管理

HOPE-B 试验的最终五年分析确认，etranacogene dezaparvovec 可以为 B 型血友病患者提供稳定的长期凝血因子 IX 表达和临床保护，有效消除了大多数参与者对常规预防的需求。

栏目: 医学资讯2025年12月19日

非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果

非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果

FANCOLEN-1试验表明，未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善，具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。

栏目: 医学资讯2025年11月11日

AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验

AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验

一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗，显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善，最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中；需要更长时间的随访。

栏目: 儿科2025年11月5日