Etranacogene Dezaparvovec 的五年耐久性：重新定义 B 型血友病的长期管理
引言：B 型血友病的耐久性追求
数十年来，重度或中度 B 型血友病的标准治疗一直是预防性替代疗法。虽然在减少出血方面非常有效，但这种方法带来了显著的治疗负担，需要终生频繁地静脉注射凝血因子 IX (FIX) 浓缩物。基因治疗，特别是 etranacogene dezaparvovec（一种基于 AAV5 载体表达高功能性的帕多瓦变体 FIX 的疗法），承诺了一次性解决方案。然而，临床上和患者最关心的问题始终是这种效果的持续时间。HOPE-B 研究的最终五年结果提供了迄今为止最明确的答案，关于这种治疗模式的长期稳定性和临床实用性。
HOPE-B 最终分析的亮点
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