镰状细胞病自体备用干细胞动员优化：GCSF联合plerixafor的应用及其对基因治疗的启示
要点
这项针对70例接受替代供者造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation，HSCT）的镰状细胞病（Sickle Cell Disease，SCD）患者的回顾性分析显示，粒细胞集落刺激因子（Granulocyte Colony-Stimulating Factor，GCSF）联合plerixafor用于有效动员CD34+干细胞，具有良好的安全性和可行性。主要发现包括：可获得较高数量的目标CD34+细胞、采集前外周血CD34+细胞计数与采集产量之间存在较强相关性，以及总体毒性可控，尤其是在血管闭塞危象（vaso-occlusive crisis，VOC）方面。上述结果对优化镰状细胞病基因治疗中的干细胞备用策略具有重要意义。
研究背景
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