ALS

最新新闻

标签

本文批判性审视了 ALS 临床试验中长期存在的可信度缺口，指出阻碍治疗进展的方法学缺陷与激励错配，并呼吁提高科学严谨性，以加速有效治疗的开发。

一项研究揭示了在45项ALS试验中，ALSFRS-R分析方法存在显著差异，影响了治疗效果估计并增加了假阳性的风险，对临床决策和药物开发具有重要意义。

2期PARADIGM试验表明，PrimeC（一种新型的塞来昔布和环丙沙星组合）在18个月内安全且显著减缓了ALS患者的病情进展，为多靶点神经保护策略带来了新的希望。

PARADIGM 2b 期试验揭示，新型口服联合疗法 PrimeC 安全且能显著减缓 ALS 患者的功能衰退，并在 18 个月内降低住院、呼吸衰竭或死亡的风险。

本研究在运动皮层的兴奋性神经元中发现了体细胞基因突变，可能成为散发性ALS（sALS）的潜在驱动因素，挑战了对疾病遗传起源的传统观点。

这篇综述综合了最近的证据，确定PAICS表达下调是C9orf72功能丧失、DNA修复失败和小脑神经退行性变之间的关键联系，强调了其作为治疗靶点的潜力。

发表在《NEJM Evidence》上的一项1期试验表明，同种异体、脐带来源的调节性T细胞安全且可能有效减缓ALS的进展，提供了一种可扩展的现成替代传统自体细胞疗法的方法。

MIROCALS试验评估了低剂量IL-2与利鲁唑联合治疗ALS的效果，显示了安全性和免疫调节作用，调整分析表明，在CSF-pNFH水平较低的患者中，生存获益显著，强调了生物标志物和疾病异质性在治疗反应中的作用。

新研究发现了一种血液中的蛋白质特征，可以在症状出现前几年检测出ALS，这挑战了之前的认知，并为早期诊断和干预带来了希望。