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LC-MS/MS 重新定义先天性肾上腺皮质增生症新生儿筛查的准确性：减少假阳性负担
一项针对超过70万名新生儿的前瞻性研究表明，与传统的放射免疫分析（RIA）相比，液相色谱-串联质谱（LC-MS/MS）显著提高了先天性肾上腺皮质增生症（CAH）筛查的阳性预测值（PPV），识别出特定的类固醇比值，可实现100%的PPV，减少不必要的临床随访。
接受高危神经母细胞瘤治疗儿童的长期甲状腺毒性负担
本综述分析了高危神经母细胞瘤幸存者中显著的长期甲状腺毒性负担，确定了关键风险因素，如分子放射治疗、串联清髓治疗和免疫治疗。
超越身高增长速度：长效生长激素对儿童生长激素缺乏症患者体重指数的纵向影响
这项荟萃分析显示，长效生长激素（LAGH）在治疗的第一年和从每日注射生长激素转换后，与体重指数标准差评分（BMI SDS）显著增加相关，表明其代谢特征与每日给药方案不同。
超越主动脉：基因分层重新定义马凡综合征二尖瓣风险
一项突破性研究揭示，特定的FBN1基因型，尤其是位于DNCD区域的框内变异，显著增加了马凡综合征患者早期需要进行二尖瓣手术的风险，为基因型指导的临床监测铺平了道路。
每年两次的inclisiran治疗：ORION-16研究对青少年杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者LDL-C管理的影响
ORION-16试验表明，每年两次给药的siRNA疗法inclisiran能够显著且安全地降低青少年杂合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平，为这一高风险儿科人群的长期依从性和心血管风险降低提供了有希望的解决方案。
优先级错位：为何状态例外可能反常地降低了最危重儿童心脏移植的优先级
对6,026名儿科心脏移植候选人的大规模分析显示，状态例外往往优先考虑死亡风险较低的患者，而不是符合标准条件的患者，这突显了美国分配系统中一个显著的错位问题，而国家心脏审查委员会尚未解决。
血浆GFAP和NfL水平预测儿科ECMO患者的急性脑损伤和不良结局
这项多中心研究表明，连续监测血浆GFAP和NfL生物标志物可以在影像学诊断前检测到儿科ECMO患者的急性脑损伤，并显著与长期生存率和功能结果相关。
血浆GFAP和NfL作为儿科ECMO中脑损伤和长期残疾的实时预测指标
一项前瞻性研究表明，血浆GFAP和NfL水平升高先于神经影像学确认的脑损伤。这些生物标志物与死亡率和长期功能障碍密切相关，为神经保护监测提供了新的窗口。
优化儿科结局：基于证据的呼吸给药、新生儿支持和精准治疗进展
本综述综合了改变实践的儿科研究，重点介绍了急性喘息时设备选择、新生儿自动氧调节以及新型siRNA疗法对高胆固醇血症的影响如何重新定义年轻患者的临床标准。
黄热病疫苗分剂量接种在婴儿中未达到非劣效性：为何成人数据不能外推至儿科人群
肯尼亚和乌干达的一项随机双盲试验显示，500 IU分剂量的黄热病疫苗在婴儿中的效果不如标准剂量，表明成人低剂量需求不能推广到儿科人群。
周期性单一肠内营养：儿童克罗恩病无药物缓解的新范式
CD-HOPE试验显示，周期性单一肠内营养（C-EEN）在维持儿童克罗恩病无药物缓解方面优于每日部分肠内营养（PEN），为长期药物干预提供了一个关键的替代方案。
每年两次给药的Inclisiran成功降低杂合子家族性高胆固醇血症青少年的LDL-C：来自ORION-16的洞见
ORION-16试验表明，每年两次给药的inclisiran（一种siRNA疗法）能够显著且安全地降低杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）青少年的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），为高风险儿科人群提供了一种新的有力工具，用于早期心血管风险管理。
CIFFREO试验结果：Fordadistrogene Movaparvovec未能达到杜氏肌营养不良主要疗效终点
针对基因疗法Fordadistrogene Movaparvovec的III期CIFFREO试验未能达到其主要疗效终点，显示与安慰剂相比在杜氏肌营养不良男孩中没有显著的功能改善，导致其临床开发终止。
AAV9基因治疗在稳定II型GM1神经节苷脂病中的临床前景
一项针对II型GM1神经节苷脂病儿童的AAV9-GLB1基因治疗的1-2期试验显示，该疗法在生化指标上显著改善，并且稳定了神经发育衰退，标志着治疗这种致命溶酶体储存障碍的关键一步。
袋鼠护理在早产儿视网膜病变筛查中减轻疼痛和系统性炎症标志物
一项随机临床试验表明，袋鼠护理显著减少了早产儿在进行视网膜病变筛查时与疼痛相关的应激反应和系统性炎症反应，提示了一种简单的非药物干预措施以改善新生儿预后。
超声黏弹性成像：儿童亨诺赫-施恩莱因紫癜肾炎诊断的新无创前沿
本研究强调了超声黏弹性成像作为高表现、无创工具在儿童亨诺赫-施恩莱因紫癜肾炎（HSPN）诊断中的应用，实现了综合曲线下面积（AUC）为0.95，并提供了对肾脏炎症活动的关键见解。
早期选择性布洛芬治疗极早产儿动脉导管未闭未能改善预后：来自Baby-OSCAR试验的见解
Baby-OSCAR试验表明，对极早产儿大动脉导管未闭（PDA）进行早期选择性布洛芬治疗，并不能显著降低死亡率或支气管肺发育不良的发生率，也不能改善两岁时的神经发育结果。
预防性对乙酰氨基酚未能改善早产儿的生存率：来自TREOCAPA试验的教训
TREOCAPA随机临床试验表明，虽然预防性静脉注射对乙酰氨基酚能有效促进极低出生体重儿动脉导管未闭（PDA）的关闭，但并不能显著提高36周矫正胎龄时无严重新生儿并发症的生存率。
普遍性学校心理健康培训未能在青少年心理健康方面优于标准护理：来自MYRIAD试验的见解
对MYRIAD试验的大规模分析表明，普遍性的学校心理健康培训并未显著降低青少年抑郁症的风险。尽管机器学习识别出某些潜在受益者，但临床益处仍然微乎其微，尽管短期内教师的职业倦怠有所改善。
超越生命终结：全球1060万儿童慢性病痛负担日益加重
一项具有里程碑意义的纵向研究表明，每年有1060万儿童经历严重的健康相关痛苦，其中大多数幸存者需要长期姑息支持而非临终关怀，主要集中在低收入地区。
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