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镰状细胞病自体备用干细胞动员优化：GCSF联合plerixafor的应用及其对基因治疗的启示
医学资讯CD34动员GCSF

镰状细胞病自体备用干细胞动员优化：GCSF联合plerixafor的应用及其对基因治疗的启示

By MedXY|2026年9月19日

一项回顾性研究显示，在接受替代供者HSCT的镰状细胞病患者中，GCSF联合plerixafor用于CD34+干细胞动员作为自体备用方案具有安全性和有效性，并为相关基因治疗策略提供了参考。

儿童与青少年急性白血病女性幸存者妊娠结局受何影响：HSCT预处理方案与常规化疗的比较
医学资讯全身照射化学治疗

儿童与青少年急性白血病女性幸存者妊娠结局受何影响：HSCT预处理方案与常规化疗的比较

By MedXY|2026年9月13日

这项多中心研究显示，在儿童/青少年急性白血病女性幸存者中，HSCT前采用全身照射（TBI）预处理会较烷化剂或常规化学治疗明显恶化妊娠结局。

粪菌移植治疗激素难治性急性移植物抗宿主病：一种值得期待的新策略
血液病与血液肿瘤肠道微生物群激素难治性

粪菌移植治疗激素难治性急性移植物抗宿主病：一种值得期待的新策略

By MedXY|2026年8月28日

这项回顾性多中心研究评估了粪菌移植（FMT）用于激素难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）的疗效，结果显示第28天总体应答率达60.5%，提示FMT作为一种安全且有效的治疗选择具有良好前景。

年幼急性淋巴细胞白血病患儿接受全身照射：长期风险究竟如何？
儿科儿童ALL全身照射

年幼急性淋巴细胞白血病患儿接受全身照射：长期风险究竟如何？

By MedXY|2026年8月27日

本研究显示，在2至<4岁急性淋巴细胞白血病儿童中，基于全身照射的造血干细胞移植并未增加长期毒性，支持其在更低年龄段的安全应用。

超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
儿科基因疗法造血干细胞移植

超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效

By MedXY|2026年1月20日

一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。

全国性研究揭示急性白血病在中国的年龄特异性负担和生存差异：儿童和APL预后良好，老年人预后较差
医学资讯急性白血病流行病学

全国性研究揭示急性白血病在中国的年龄特异性负担和生存差异：儿童和APL预后良好，老年人预后较差

By MedXY|2025年11月25日

一项覆盖6.284亿人口的中国国家登记系统大型链接研究估计，2019年有43,275例急性白血病新发病例，描述了早期儿童和老年期的发病率高峰，报告了儿童和APL的重大生存改善，并强调了≥60岁患者的不良预后。

异基因造血干细胞移植反弹，PTCy重塑供者选择，CAR-T疗法迅速增长：2013-2023年CIBMTR活动报告的关键趋势
医学资讯CAR T细胞疗法GVHD预防

异基因造血干细胞移植反弹，PTCy重塑供者选择，CAR-T疗法迅速增长：2013-2023年CIBMTR活动报告的关键趋势

By MedXY|2025年11月12日

CIBMTR 2013-2023年的注册更新显示，2023年异基因造血干细胞移植（HCT）活动因老年人群而反弹，移植后环磷酰胺（PTCy）在各种供者类型中的广泛应用，不匹配供者使用增加，以及商业CAR-T疗法的快速扩展；复发仍然是死亡的主要原因。

异基因造血干细胞移植后口服地西他滨和西达祖啶维持治疗：高危急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的有前景策略
医学资讯低甲基化药物急性髓系白血病

异基因造血干细胞移植后口服地西他滨和西达祖啶维持治疗：高危急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的有前景策略

By MedXY|2025年10月9日

一项2期试验表明，口服低甲基化药物ASTX727（可选供者淋巴细胞输注）在极高风险急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中，干细胞移植后的无病生存率令人鼓舞且安全性可控。

异基因造血干细胞移植后口服地西他滨和塞达祖啶维持治疗用于极高危AML和MDS：GFM-DACORAL-DLI 2期试验的见解
临床更新急性髓系白血病维持治疗

异基因造血干细胞移植后口服地西他滨和塞达祖啶维持治疗用于极高危AML和MDS：GFM-DACORAL-DLI 2期试验的见解

By MedXY|2025年10月9日

一项2期试验表明，异基因造血干细胞移植后使用口服地西他滨和塞达祖啶维持治疗可能改善极高危AML和MDS患者的无病生存率，并且安全性可管理。

专业姑息治疗生活质量

多中心随机试验：住院姑息治疗在造血干细胞移植中的应用——改善患者和护理者结局

By MedXY|2025年10月7日

住院姑息治疗在造血干细胞移植期间改善了患者的生活质量，减少了抑郁和创伤后应激障碍（PTSD）症状，并在移植后六个月内提供了持续的心理益处。

移植后环磷酰胺改善不匹配无关供者干细胞移植的预后
专业移植后环磷酰胺造血干细胞移植

移植后环磷酰胺改善不匹配无关供者干细胞移植的预后

By MedXY|2025年10月7日

移植后环磷酰胺 (PTCy) 用于预防移植物抗宿主病 (GVHD)，显著提高了不匹配无关供者外周血干细胞移植患者的1年生存率，并降低了严重GVHD的发生率，扩大了代表性不足患者群体的治疗选择。

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