儿科基因疗法造血干细胞移植
超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
By MedXY|2026年1月20日
一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。
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医学资讯CAR T细胞疗法GVHD预防
异基因造血干细胞移植反弹，PTCy重塑供者选择，CAR-T疗法迅速增长：2013-2023年CIBMTR活动报告的关键趋势
By MedXY|2025年11月12日
CIBMTR 2013-2023年的注册更新显示，2023年异基因造血干细胞移植（HCT）活动因老年人群而反弹，移植后环磷酰胺（PTCy）在各种供者类型中的广泛应用，不匹配供者使用增加，以及商业CAR-T疗法的快速扩展；复发仍然是死亡的主要原因。
