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IDH3：调控AML干细胞维奈克拉耐药的代谢检查点
医学资讯AMLIDH3

IDH3：调控AML干细胞维奈克拉耐药的代谢检查点

By MedXY|2026年9月28日

本文阐明三羧酸循环酶IDH3如何关键性调控AML白血病干细胞的代谢适应性，并影响其对维奈克拉的耐药性，从而提示IDH3可作为改善治疗结局的新型靶点。

RAS通路激活是AML中FLT3及BCL2抑制剂耐药的关键
临床进展AMLBCL2 inhibitor

RAS通路激活是AML中FLT3及BCL2抑制剂耐药的关键

By MedXY|2026年9月25日

本综述整合了最新研究进展，阐述遗传性与非遗传性RAS通路激活如何介导急性髓系白血病中联合FLT3和BCL2抑制治疗的耐药，并强调其对治疗策略优化与生物标志物开发的意义。

AML与MDS减低强度配型供者移植后GVHD预防如何优化：PTCy与ATG策略的新启示
医学资讯AMLGVHD预防

AML与MDS减低强度配型供者移植后GVHD预防如何优化：PTCy与ATG策略的新启示

By MedXY|2026年9月18日

一项大型注册研究支持，在AML和MDS的减低强度预处理配型供者外周血干细胞移植中，移植后环磷酰胺（PTCy）可作为预防移植物抗宿主病（GVHD）的有效替代方案，其效果可与抗胸腺细胞球蛋白（ATG）相媲美。

法国 VENAURA 登记库揭示：一线阿扎胞苷联合维奈克拉治疗 AML 中，MRD 可作为强预后生物标志物
医学资讯AML

法国 VENAURA 登记库揭示：一线阿扎胞苷联合维奈克拉治疗 AML 中，MRD 可作为强预后生物标志物

By MedXY|2026年7月21日

在一线阿扎胞苷和维奈克拉治疗的 AML 患者中，达到可测量残留病灶阴性可强烈预测更长生存期和更低复发率，并可超越基线风险因素；法国 VENAURA 登记库已证实这一点。

异基因造血干细胞移植改善高危t(6;9)急性髓系白血病患者的生存率，尤其是年轻患者和首次完全缓解的患者
医学资讯AMLFLT3-ITD

异基因造血干细胞移植改善高危t(6;9)急性髓系白血病患者的生存率，尤其是年轻患者和首次完全缓解的患者

By MedXY|2026年4月28日

一项大型EBMT研究显示，对于高危t(6;9)急性髓系白血病（AML），异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）提供了有利的2年生存率（65.7%），首次完全缓解（CR1）和儿童/青少年及年轻成人（AYA）患者的预后更佳。FLT3-ITD阳性的复发风险增加三倍，但不影响总体生存率。

供者来源的VCAR33 CAR T细胞疗法在移植后高风险AML中显示出前景
医学资讯AMLCAR T细胞疗法

供者来源的VCAR33 CAR T细胞疗法在移植后高风险AML中显示出前景

By MedXY|2026年4月28日

VCAR33是一种供者来源的抗CD33 CAR T细胞疗法，在异基因造血干细胞移植（alloHCT）后复发/难治性AML/MDS患者中表现出可接受的安全性和初步疗效，总缓解率为20%，毒性可控。

超越遗传学：靶向BMP和TAZ/TEAD机械转导以逆转急性髓系白血病的化疗耐药性
医学资讯AMLBMPR1B

超越遗传学：靶向BMP和TAZ/TEAD机械转导以逆转急性髓系白血病的化疗耐药性

By MedXY|2026年3月28日

近期研究确定BMPR1B和TAZ/TEAD是复发性AML中关键的机械转导驱动因素。通过靶向这些通路，临床医生可以克服骨髓硬化和髓内压增高带来的保护效应，为治疗抵抗性患者提供新的策略。

NSUN2-FOSB前馈环路：解锁急性髓系白血病中m5C介导的生存机制
医学资讯AMLm5C甲基化

NSUN2-FOSB前馈环路：解锁急性髓系白血病中m5C介导的生存机制

By MedXY|2026年3月18日

研究人员在急性髓系白血病（AML）中发现了一个新的NSUN2-FOSB-BCL2L1调控轴，该轴通过m5C RNA甲基化驱动白血病干细胞的自我更新。这一途径提供了一个潜在的治疗靶点，能够在不影响正常造血功能的情况下发挥作用，提示了临床转化的有利治疗窗口。

靶向糖基特征：急性髓系白血病中的胎儿型硫酸软骨素
医学资讯AMLofCS

靶向糖基特征：急性髓系白血病中的胎儿型硫酸软骨素

By MedXY|2026年3月18日

本综述探讨了胎儿型硫酸软骨素（ofCS）作为急性髓系白血病（AML）的新靶点。与传统抗原不同，ofCS在正常骨髓中不存在，使抗体药物偶联物能够在临床前模型中消除白血病细胞，同时具有最小的血液毒性。

CPX-351 在 AML 中的疗效由骨髓增生异常相关突变驱动：来自 III 期分子再分析的见解
医学资讯AMLCPX-351

CPX-351 在 AML 中的疗效由骨髓增生异常相关突变驱动：来自 III 期分子再分析的见解

By MedXY|2026年2月19日

对关键性 CPX-351 III 期试验的分子重新评估显示，其生存获益仅限于具有骨髓增生异常相关突变（AML-MR）的患者，而在 TP53 突变或其他分子亚组中没有显著优势。

Rogocekib作为首个CLK抑制剂在复发或难治性AML和MDS中展示临床活性
医学资讯AMLMDS

Rogocekib作为首个CLK抑制剂在复发或难治性AML和MDS中展示临床活性

By MedXY|2026年1月20日

这项1期研究评估了rogocekib，一种新型CDC2样激酶抑制剂，在复发或难治性血液系统恶性肿瘤患者中的应用，报告了可管理的安全性和显著的完全缓解率，特别是在AML和MDS队列中，标志着剪接靶向治疗的新前沿。

二甲双胍通过脂质重塑在急性髓系白血病中诱导铁死亡：代谢亚型的再利用机会
医学资讯AML

二甲双胍通过脂质重塑在急性髓系白血病中诱导铁死亡：代谢亚型的再利用机会

By MedXY|2025年11月23日

一项新的离体研究表明，二甲双胍在急性髓系白血病（AML）中通过活性氧（ROS）驱动的铁死亡起作用，特别是在脂质代谢改变（IDH2、FLT3突变）的样本中。脂质组学重塑、CD36介导的脂肪酸摄取和DGAT1活性是决定敏感性的关键因素——这表明了基于生物标志物的再利用策略和联合治疗方案。

DAGO2（柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗）在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351：NCRI AML18结果
医学资讯AMLCPX-351

DAGO2（柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗）在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351：NCRI AML18结果

By MedXY|2025年11月15日

在年龄≥60岁的非不良风险急性髓系白血病（AML）患者中，柔红霉素/阿糖胞苷加分次给药吉妥珠单抗（DAGO2）与CPX-351相比，早期MRD阴性完全缓解率更高，3年无事件生存率和总生存率更优，某些分子亚组未从CPX-351中获益或受到伤害。

三联疗法进展：阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布治疗新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML
专业AML维奈托克

三联疗法进展：阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布治疗新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML

By MedXY|2025年10月2日

一项I期试验显示，阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML的老年患者中具有高缓解率和可控的安全性，为这些高危患者带来了新的希望。

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