CPX-351 在 AML 中的疗效由骨髓增生异常相关突变驱动：来自 III 期分子再分析的见解
引言
急性髓系白血病（AML）的治疗格局已从基于形态学的方法转变为由分子遗传学主导的方法。CPX-351 是一种固定摩尔比为 5:1 的阿糖胞苷和柔红霉素脂质体制剂，最初因其在未经治疗的高危 AML 老年患者中相比标准 7+3 方案的优越总生存期（OS）而获得批准。然而，原始试验（NCT01696084）使用了临床和形态学定义，这些定义已被世界卫生组织（WHO）第 5 版和国际共识分类（ICC）所取代。一个关键问题仍然存在：CPX-351 的生存获益是否广泛适用于高危患者，还是仅限于特定的分子定义亚组？
背景和临床背景
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