异基因造血干细胞移植改善高危t(6;9)急性髓系白血病患者的生存率,尤其是年轻患者和首次完全缓解的患者
引言
具有t(6;9)(p23;q34)染色体重排的急性髓系白血病(AML),导致DEK::NUP214融合基因,是一种罕见(占AML的0.5-2%)但特别侵袭性的亚型,在当前ELN指南中被归类为不良风险。这种染色体重排通常与FLT3-ITD突变共存(约78%的病例中存在),这种双重分子损伤通过破坏核质转运和增强FLT3信号传导驱动白血病的发生。历史上,t(6;9) AML患者对常规化疗的反应较差,仅使用化疗的5年总生存率低于20%。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)已成为治愈性治疗的核心,但由于该遗传亚型的罕见性,其具体结果数据仍然有限。
研究设计和人群
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