儿科预防治疗
NEJM：Fremanezumab 开启儿童偏头痛预防新时代
By MedXY|2026年1月15日
发表在《新英格兰医学杂志》的一项关键性三期研究表明，Fremanezumab 显著减少了儿童和青少年的每月偏头痛天数，为这一医疗需求未得到充分满足的人群提供了靶向、基于证据的预防选择。
最新新闻
传染病学HIV/AIDSPediatrics
靶向骨支持：高剂量维生素D和钙改善HIV青少年基线不足者的骨密度
By MedXY|2026年1月14日
VITALITY试验显示，虽然高剂量维生素D和钙补充剂对所有HIV青少年没有普遍益处，但对于基线维生素D不足者显著改善了骨密度，提供了一种优化峰值骨量的安全策略。
儿科1型糖尿病免疫疗法
高剂量口服胰岛素未能预防胰岛自身免疫：POInT随机试验的主要结果
By MedXY|2026年1月14日
POInT试验表明，高剂量每日口服胰岛素不能预防具有1型糖尿病高遗传风险的婴儿出现胰岛自身抗体。尽管其安全性良好，但主要终点未达到，不过基因型特异性相互作用提示需要更加个性化的预防策略。
儿科巴瑞替尼生物标志物
血清蛋白质组学变化与巴瑞替尼在幼年特发性关节炎中的疗效相关：来自JUVE-BASIS试验的证据
By MedXY|2026年1月14日
对III期JUVE-BASIS试验的事后分析确定了关键的血清生物标志物，包括CCL7、CCL18和IL-6，这些标志物与巴瑞替尼治疗幼年特发性关节炎（JIA）的临床反应相关，提示了个性化JAK抑制剂治疗的潜在途径。
儿科儿童肿瘤学
地诺单抗在复发性骨肉瘤中疗效不足：儿童肿瘤协作组2期试验结果
By MedXY|2026年1月12日
儿童肿瘤协作组的一项2期试验发现，尽管地诺单抗在其他骨骼相关疾病中取得成功，但在复发或难治性骨肉瘤中未能达到疗效标准，未见可测量疾病的患者出现客观反应。
儿科伤口愈合基因治疗
打破慢性伤口循环：Prademagene Zamikeracel 为 RDEB 治疗设定新标准
By MedXY|2026年1月8日
III 期 VIITAL 试验表明，自体基因修饰细胞片 prademagene zamikeracel 显著改善了隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者的愈合情况并减轻了疼痛，为管理大面积慢性伤口提供了变革性的方法。
儿科健康公平公共卫生政策
全国儿童虐待和忽视趋势：总体下降掩盖了持续存在的种族和性别差异
By MedXY|2026年1月6日
2012-2023年的全人口研究显示，尽管确认的儿童虐待案件总体下降，但黑人儿童和女性性虐待受害者的差异仍然停滞或恶化，突显了公共卫生干预中的关键差距。
儿科临床试验儿童精神病学
辅助性欧米伽-3补充剂不能改善儿童重度抑郁症：多中心随机试验的见解
By MedXY|2026年1月6日
一项涉及257名青少年的多中心随机临床试验发现，辅助性欧米伽-3脂肪酸（1.5克/天）在治疗中度至重度儿童重度抑郁症方面并未优于安慰剂，尽管有高依从性和同时进行的心理治疗。
儿科健康公平儿科
超越病毒：经济不稳定和社会背景如何驱动儿童长新冠风险
By MedXY|2026年1月6日
一项多中心研究揭示，经济不稳定（特别是食物不安全）和不良的社会/社区背景显著增加了美国儿童和青少年长新冠的风险，强调了社会健康决定因素在急性感染后结果中的关键作用。
儿科低密度脂蛋白胆固醇家族性高胆固醇血症
为什么应在一岁后进行家族性高胆固醇血症的普遍胆固醇筛查
By MedXY|2026年1月4日
一项具有里程碑意义的挪威研究显示，脐带血低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平在家族性高胆固醇血症（FH）和非FH新生儿之间有显著重叠，使得出生时的筛查不可靠。相比之下，一岁以后的LDL-C水平具有高度区分性，建议普遍筛查应推迟到幼儿期。
儿科酶替代疗法
伊度硫酸酯酶延长黏多糖贮积症II型患者生存期十年：18年亨特结果调查最终报告
By MedXY|2025年12月31日
亨特结果调查（HOS）的最终报告显示，伊度硫酸酯酶治疗黏多糖贮积症II型可提供10年的生存获益，并将死亡风险降低57.9%，同时维持临床改善。
儿科血脑屏障酶替代疗法
亨特综合征突破：脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物
By MedXY|2025年12月31日
1-2期研究显示，tividenofusp alfa可使脑脊液中的硫酸肝素减少91%，并稳定了MPS II儿童的适应行为，通过转铁蛋白受体介导的转运克服了血脑屏障。
儿科1型糖尿病儿科内分泌学
吸入型胰岛素治疗儿童1型糖尿病：INHALE-1试验结果及临床意义分析
By MedXY|2025年12月31日
INHALE-1试验评估了儿童使用吸入型胰岛素微球的情况。尽管该研究在主要HbA1c非劣效性边缘上略有差距，但研究表明患者满意度提高、体重增加减少，并且具有良好的安全性，表明其可能成为某些儿科患者的无针替代疗法。
儿科ADHD儿科
ADHD全生命周期管理：里程碑式伞形综述确定最佳干预措施和关键证据空白
By MedXY|2025年12月30日
一项全面的BMJ伞形综述综合了全生命周期ADHD干预的证据，确认了短期刺激剂和非刺激剂的有效性，同时揭示了长期高确定性数据的严重缺乏，并引入了一个新的数字平台用于共享临床决策。
儿科认知行为疗法青少年心理健康
基于学校的数字干预在减少青少年焦虑方面显示出潜力
By MedXY|2025年12月30日
一项关于’OurFutures心理健康’项目的集群随机试验表明，该计划在短期内显著减少了8年级和9年级学生的焦虑症状，突显了可扩展的、以创伤为背景的学校数字干预在早期心理健康预防中的潜力。
儿科
心脏祖细胞治疗先天性左心发育不良综合征：安全性已确立，但疗效仍不明（CHILD试验）
By MedXY|2025年12月26日
I期CHILD试验表明，在先天性左心发育不良综合征（HLHS）姑息手术期间进行新生儿心脏祖细胞（nCPC）心肌内注射是安全的，但在一年后并未改善右心室功能，尽管在次要临床结果中显示出有希望的信号。
儿科冷冻胚胎移植
冷冻胚胎移植与后代发育：较高出生体重驱动骨矿化增加，而BMI保持稳定
By MedXY|2025年12月25日
最新证据表明，通过冷冻胚胎移植（FET）孕育的儿童在7-10岁时的骨矿物质含量高于新鲜移植和自然受孕的儿童，这种差异主要由较高的出生体重驱动。相反，一项大规模荟萃分析显示，长期BMI无显著差异。
儿科口服食物激发试验嗜碱性粒细胞活化试验
牛乳过敏风险分层：BAT成为预测严重程度和阈值的优质生物标志物
By MedXY|2025年12月24日
BAT2研究揭示，嗜碱性粒细胞活化试验（Basophil Activation Test, BAT）是唯一能够准确预测烘焙牛奶反应严重程度和新鲜牛奶敏感阈值的生物标志物，为临床风险评估和牛乳过敏个性化管理提供了变革性的工具。
儿科nirsevimabRSV
Nirsevimab 减少儿童下呼吸道感染住院率超过 60%：真实世界证据支持普遍免疫
By MedXY|2025年12月24日
一项对超过 260,000 名婴儿的综合荟萃分析证实，Nirsevimab 显著减少了呼吸道合胞病毒 (RSV) 和下呼吸道感染 (LRTI) 的住院和急诊科就诊次数，为儿科免疫策略提供了坚实的证据基础。
传染病学nirsevimabRSV
Nirsevimab在减少严重RSV结局方面优于母体疫苗接种：来自比较真实世界证据的见解
By MedXY|2025年12月24日
美国和法国最近的真实世界数据显示，虽然母体RSV疫苗接种和nirsevimab均有效，但nirsevimab可能在婴儿首个呼吸道合胞病毒季节中提供更好的保护，减少住院和重症监护病房入住率。
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