血液病与血液肿瘤

串联CD19/CD22 CAR T细胞疗法在经过多次治疗的儿童和青少年及年轻成人复发/难治性B-ALL患者中显示出令人鼓舞的安全性和有效性，特别是与巩固造血干细胞移植联合使用时。

专业急性淋巴细胞白血病

促炎细胞因子和低外周血计数预示 CD19 CAR-T 治疗急性淋巴细胞白血病后的不良结局

在 CD19 CAR-T 细胞输注后早期，升高的促炎细胞因子与低外周血计数相关联，预示复发/难治性 B-ALL 患者的治疗反应不佳和严重毒性，突显了炎症作为改善结局的关键可调节因素。

专业预后

T-ICAHT：一种具有预后意义的CAR T细胞治疗后血小板减少症的新分级系统

一种新的分级系统T-ICAHT量化了CAR T细胞治疗后的血小板减少症，揭示了其发生率和预后影响，强调了其在患者管理和结果预测中的价值，适用于各种血液恶性肿瘤。

专业CAR T细胞疗法

ZUMA-8试验：布雷昔卡布塔吉恩自体细胞在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病中的CAR T细胞疗法进展

ZUMA-8一期研究评估了布雷昔卡布塔吉恩自体细胞（一种CD19定向的CAR T细胞疗法）在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）中的安全性和有效性，显示出有希望的反应率和可控的安全性，尤其是在肿瘤负荷较低的患者中。

专业多发性骨髓瘤

莫达卡福斯普阿尔法在复发/难治性多发性骨髓瘤中的应用：来自2期随机剂量优化研究的见解

专业menin inhibitorNPM1-mutated AML

这项2期试验评估了莫达卡福斯普阿尔法，这是一种针对CD38+细胞的新型免疫细胞因子，在重度预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤中显示出有希望的疗效和可控的毒性，尽管试验提前终止。

Revumenib：一种新的Menin抑制剂，为复发/难治性NPM1突变AML患者带来希望

第2阶段AUGMENT-101研究显示，Revumenib（一种选择性的Menin抑制剂）在经过大量预处理的老年复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者中诱导了有意义的缓解，并使部分患者能够进行造血干细胞移植，解决了关键的未满足需求。

专业FGFR1重排靶向治疗

Pemigatinib：治疗伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤的突破性靶向疗法

Pemigatinib在治疗伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤（MLN-FGFR1）方面表现出高疗效和可控毒性，特别是在慢性期患者中，解决了这一侵袭性肿瘤的关键未满足需求。

专业D-二聚体VTE

新诊断淋巴瘤患者的静脉血栓栓塞：越南真实世界队列的见解

在越南新诊断的淋巴瘤患者中观察到8.3%的VTE发生率，其中治疗前D-二聚体升高和心血管合并症是主要风险因素，强调了个性化血栓预防的必要性。

专业HDAC抑制剂皮肤T细胞淋巴瘤

林普利司联合西达本胺：复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤的有希望的口服疗法

这项1期试验表明，林普利司与西达本胺联用在复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤中具有可控的安全性和显著的疗效，为晚期疾病提供了一种潜在的新全口服治疗选择。

专业多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤长期预后的进展：早期总治疗方案的见解

专业CAR T-cell therapyLisocabtagene Maraleucel

对三项总治疗临床试验的二次分析显示，采用现代联合治疗和干细胞移植方法（包括免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤患者长期生存显著改善。

Lisocabtagene Maraleucel 在二线复发/难治性大B细胞淋巴瘤中显示出优于标准治疗的持久优越疗效：3年TRANSFORM研究随访

来自III期TRANSFORM试验的3年随访确认，与标准治疗相比，lisocabtagene maraleucel (liso-cel) 显著改善了二线复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的无事件生存期和应答持续时间，并且具有良好的安全性。

专业儿科血液学艾曲波帕

艾曲波帕能否改变再生障碍性贫血的治疗？

艾曲波帕与免疫抑制疗法联合使用在重度再生障碍性贫血中显示出良好的疗效，尤其是在复发/难治性儿科患者中，超过一半的患者达到血液学反应并实现输血独立，支持其在治疗方案中的日益重要角色。

专业临床试验基因疗法

基因疗法在血友病中的应用：进展、临床证据和转化前景

By MedXY|2025年10月4日

本文综述了基因疗法治疗血友病的关键临床试验数据和机制见解，重点介绍了载体设计、疗效、安全性和实际应用方面的进展。

专业isatuximab多发性骨髓瘤

Isatuximab 体内注射器与静脉给药在复发/难治性多发性骨髓瘤中的对比：来自 III 期 IRAKLIA 试验的洞见

IRAKLIA III 期试验发现，使用体内注射器皮下给药的 isatuximab 在复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性方面不劣于静脉给药。

专业多发性骨髓瘤微小残留病

达雷妥尤单抗联合VTd诱导和维持治疗：新诊断多发性骨髓瘤的长期MRD和PFS见解——来自CASSIOPEIA的研究

长期CASSIOPEIA研究结果证实，达雷妥尤单抗联合VTd诱导/巩固和达雷妥尤单抗维持治疗在适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者中实现最深的MRD阴性和更优的无进展生存期（PFS）。

专业多发性骨髓瘤维奈克拉

维奈克拉在复发/难治性多发性骨髓瘤中的应用：平衡疾病控制与生存——BELLINI 3期试验最终结果

BELLINI试验最终结果显示，维奈克拉在复发/难治性多发性骨髓瘤中显著改善无进展生存期，但早期死亡率增加抵消了总体生存优势，提示应谨慎使用。

专业维奈托克

奥雷马替尼联合维奈托克和减量强度化疗：成人费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的新希望

一项2期试验显示，奥雷马替尼联合维奈托克和减量强度化疗在新诊断的Ph+ ALL患者中实现了高分子学反应率和生存率，提供了一种较不激烈的治疗选择。

专业AML维奈托克

三联疗法进展：阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布治疗新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML

一项I期试验显示，阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML的老年患者中具有高缓解率和可控的安全性，为这些高危患者带来了新的希望。

专业Glofitamab大B细胞淋巴瘤

Glofitamab联合Pola-R-CHP或R-CHOP作为年轻高危大B细胞淋巴瘤患者的首次治疗：COALITION研究结果

这项II期试验显示，将glofitamab与R-CHOP或Pola-R-CHP联合使用作为年轻高危大B细胞淋巴瘤患者的一线治疗是安全有效的，能够实现高持久应答率和可控的副作用。

专业卡非佐米多发性骨髓瘤

优化老年健康患者新诊断多发性骨髓瘤的诱导治疗：来自GEM-2017FIT III期试验的见解