血液病与血液肿瘤
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Iptacopan：首个用于PNH和补体介导性肾病的口服Factor B抑制剂的全面临床综述
本综述综合了Iptacopan的临床试验证据，重点介绍了其通过近端补体抑制在治疗PNH中的变革作用及其在IgA肾病和C3肾小球病中显现的疗效。
Iptacopan 在冷凝集素病中表现出临床疗效，但在免疫性血小板减少症中未达预期：来自 2 期篮子试验的结果
这项 2 期篮子试验突出了口服因子 B 抑制剂 iptacopan 的不同疗效，显示在冷凝集素病 (CAD) 中显著改善了血红蛋白水平，但在免疫性血小板减少症 (ITP) 中未能达到血小板反应终点。
秋水仙碱可能抑制促炎性克隆性造血的扩张：LoDoCo2亚研究的见解
LoDoCo2试验的一个亚研究提示，低剂量秋水仙碱可能减缓特定克隆性造血驱动突变（尤其是TET2）的扩展，提供了一种通过减缓高风险炎症克隆的增殖来降低心血管风险的潜在机制。
Epcoritamab 单药治疗在里特尔转化中的强大抗肿瘤活性：EPCORE CLL-1 的见解
EPCORE CLL-1 试验评估了 epcoritamab（一种 CD3×CD20 双特异性抗体）在里特尔转化患者中的应用。尽管总体缓解率 47.6% 稍微低于 50% 的目标，但结果突显了这一历史上预后较差且具有高危遗传特征的人群中显著的治疗信号。
基于伊伯多米德的口服三联疗法在复发性多发性骨髓瘤中使无进展生存期延长至17.6个月：ICON研究结果
2期ICON试验显示，伊伯多米德联合低剂量环磷酰胺和地塞米松（IberCd）在来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中达到中位无进展生存期（PFS）17.6个月。这一全口服方案为经过大量预处理的患者提供了显著的便利性和疗效。
Tafasitamab联合R2方案为复发或难治性滤泡性淋巴瘤设定新标准：inMIND试验的见解
III期inMIND试验表明，将tafasitamab加入来那度胺和利妥昔单抗（R2）显著改善了复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的无进展生存期，使疾病进展或死亡的风险降低了57%。
Epcoritamab联合R2重新定义复发或难治性滤泡性淋巴瘤的标准治疗：EPCORE FL-1试验的见解
III期EPCORE FL-1试验表明，将epcoritamab添加到来那度胺和利妥昔单抗（R2）中，可显著改善复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的无进展生存期（HR 0.21）和缓解率，确立了一种新的无化疗治疗范式。
基于模型的ATG给药成功加速CD34+选择性异基因造血细胞移植中的CD4+重建
一项2期研究显示，基于药代动力学模型的ATG给药显著增强了接受CD34+选择性造血细胞移植患者的CD4+ T细胞重建，70%的参与者达到了主要终点，为更安全、更有效的移植结果提供了路径。
维奈托克联合阿扎胞苷作为复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病的有效挽救疗法
一项多中心2期试验表明，维奈托克和阿扎胞苷的组合在复发或难治性T-ALL中实现了76%的总体缓解率，为传统预后较差的患者群体提供了可管理和有效的替代方案。
因子XI抑制重新定义：催化域阻断成为预防VTE的更优策略
ROXI-VTE试验表明，抑制因子XI催化域显著减少术后VTE，与依诺肝素相比具有优势。虽然阻断因子XIIa介导的激活显示出潜力，但未能达到优越性，这突显了因子XI催化活性在手术血栓预防中的关键作用。
Axicabtagene Ciloleucel细胞治疗的临床演变：从挽救治疗到二线标准治疗
本文综述了阿基西巴塔吉尔西洛莱细胞（Axicabtagene Ciloleucel）的临床试验证据，追溯其从难治性B细胞淋巴瘤发展到目前作为二线标准治疗的角色，并扩展到惰性和套细胞淋巴瘤。
炎症和心脏生物标志物预测门诊癌症患者的VTE和出血风险
AVERT试验的事后分析确定了GDF-15、NT-proBNP、CRP和hs-TnT是癌症患者静脉血栓栓塞和出血的重要预测因子，为个性化风险分层提供了新的工具。
佩米加替尼在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤中的高效性：FIGHT-203试验的见解
FIGHT-203二期试验表明，佩米加替尼（一种选择性的FGFR抑制剂）在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤患者中诱导了高比例的完全临床和细胞遗传学反应，为这种侵袭性的血液系统恶性肿瘤提供了一种有效的靶向治疗。
直接作用抗病毒药物根除丙型肝炎：惰性B细胞淋巴瘤治疗范式的转变
BArT研究和前瞻性观察试验的长期数据显示，直接作用抗病毒药物（DAAs）在HCV相关惰性淋巴瘤患者中可实现100%的病毒清除率和持久的血液学反应，有望取代化疗成为一线干预手段。
超越症状：基线疲劳作为严重和致命癌症治疗毒性的临床生物标志物
对17项SWOG试验的大规模汇总分析表明，基线患者报告的疲劳显著增加系统性癌症治疗中严重、危及生命和致命毒性的风险，突显其作为术前风险评估工具的重要作用。
打破数据孤岛：为什么共享临床试验生物样本对癌症护理至关重要
对29项乳腺癌注册试验的批判性回顾揭示了生物标志物研究传播中的显著差距，促使呼吁强制共享数据和生物样本，以加速个性化肿瘤学并尊重患者的贡献。
应对无声危机：镰状细胞病中的月经疼痛与异常出血
一项多中心研究显示，月经疼痛和异常子宫出血在镰状细胞病女性患者中非常普遍，并且与住院率增加有关。激素疗法意识不足凸显了跨学科护理和生殖健康管理中的关键差距。
MRD 指导下的强化治疗：一线慢性淋巴细胞白血病的个体化治疗策略
HOVON 158/NEXT STEP II 期试验表明，使用伊布替尼和奥滨尤单抗的可测量残留病（MRD）指导下的强化策略显著加深了对初始伊布替尼-维奈托克治疗未能达到深度缓解的一线 CLL 患者的缓解，同时避免了早期应答者接受额外的毒性。
固定疗程治疗挑战慢性淋巴细胞白血病的持续治疗范式：来自CLL17试验的见解
III期CLL17试验表明，基于维奈克拉的固定疗程治疗方案在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中不劣于持续伊布替尼治疗，提供深度分子反应和相当的无进展生存率，同时允许治疗间歇期。
Etranacogene Dezaparvovec 的五年耐久性：重新定义 B 型血友病的长期管理
HOPE-B 试验的最终五年分析确认，etranacogene dezaparvovec 可以为 B 型血友病患者提供稳定的长期凝血因子 IX 表达和临床保护，有效消除了大多数参与者对常规预防的需求。
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