血液病与血液肿瘤
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Axicabtagene Ciloleucel细胞治疗的临床演变：从挽救治疗到二线标准治疗
本文综述了阿基西巴塔吉尔西洛莱细胞（Axicabtagene Ciloleucel）的临床试验证据，追溯其从难治性B细胞淋巴瘤发展到目前作为二线标准治疗的角色，并扩展到惰性和套细胞淋巴瘤。
炎症和心脏生物标志物预测门诊癌症患者的VTE和出血风险
AVERT试验的事后分析确定了GDF-15、NT-proBNP、CRP和hs-TnT是癌症患者静脉血栓栓塞和出血的重要预测因子，为个性化风险分层提供了新的工具。
佩米加替尼在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤中的高效性：FIGHT-203试验的见解
FIGHT-203二期试验表明，佩米加替尼（一种选择性的FGFR抑制剂）在伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤患者中诱导了高比例的完全临床和细胞遗传学反应，为这种侵袭性的血液系统恶性肿瘤提供了一种有效的靶向治疗。
直接作用抗病毒药物根除丙型肝炎：惰性B细胞淋巴瘤治疗范式的转变
BArT研究和前瞻性观察试验的长期数据显示，直接作用抗病毒药物（DAAs）在HCV相关惰性淋巴瘤患者中可实现100%的病毒清除率和持久的血液学反应，有望取代化疗成为一线干预手段。
超越症状：基线疲劳作为严重和致命癌症治疗毒性的临床生物标志物
对17项SWOG试验的大规模汇总分析表明，基线患者报告的疲劳显著增加系统性癌症治疗中严重、危及生命和致命毒性的风险，突显其作为术前风险评估工具的重要作用。
打破数据孤岛：为什么共享临床试验生物样本对癌症护理至关重要
对29项乳腺癌注册试验的批判性回顾揭示了生物标志物研究传播中的显著差距，促使呼吁强制共享数据和生物样本，以加速个性化肿瘤学并尊重患者的贡献。
应对无声危机：镰状细胞病中的月经疼痛与异常出血
一项多中心研究显示，月经疼痛和异常子宫出血在镰状细胞病女性患者中非常普遍，并且与住院率增加有关。激素疗法意识不足凸显了跨学科护理和生殖健康管理中的关键差距。
MRD 指导下的强化治疗：一线慢性淋巴细胞白血病的个体化治疗策略
HOVON 158/NEXT STEP II 期试验表明，使用伊布替尼和奥滨尤单抗的可测量残留病（MRD）指导下的强化策略显著加深了对初始伊布替尼-维奈托克治疗未能达到深度缓解的一线 CLL 患者的缓解，同时避免了早期应答者接受额外的毒性。
固定疗程治疗挑战慢性淋巴细胞白血病的持续治疗范式：来自CLL17试验的见解
III期CLL17试验表明，基于维奈克拉的固定疗程治疗方案在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中不劣于持续伊布替尼治疗，提供深度分子反应和相当的无进展生存率，同时允许治疗间歇期。
Etranacogene Dezaparvovec 的五年耐久性：重新定义 B 型血友病的长期管理
HOPE-B 试验的最终五年分析确认，etranacogene dezaparvovec 可以为 B 型血友病患者提供稳定的长期凝血因子 IX 表达和临床保护，有效消除了大多数参与者对常规预防的需求。
精准基因校正通过Prime编辑恢复p47phox缺陷慢性肉芽肿病患者的NADPH氧化酶活性
一项1/2期临床试验表明，PM359（一种自体Prime编辑CD34+细胞疗法）成功纠正了NCF1中的delGT突变，恢复了p47-CGD患者的关键抗菌功能，且无传统CRISPR-Cas9相关的脱靶风险。
精准碱基编辑和通用CAR7 T细胞：改变难治性T细胞急性淋巴细胞白血病的治疗格局
近期临床试验展示了针对CD7的CAR T细胞疗法的快速演变。从供者来源模型到通用碱基编辑细胞，这些创新为复发性T细胞急性淋巴细胞白血病患者提供了高缓解率和移植的可行桥梁。
短疗程伊纳鲁单抗联合艾曲波帕：免疫性血小板减少症持续缓解的新希望
VAYHIT2 III期试验表明，与单独使用艾曲波帕相比，添加靶向BAFF-R的单克隆抗体伊纳鲁单抗显著延长了治疗间歇期，并提高了复发或难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者的稳定应答率。
B细胞耗竭与TPO-RA结合：伊那鲁单抗和艾曲波帕重新定义免疫性血小板减少症治疗成功
第3期VAYHIT2试验显示，伊那鲁单抗与艾曲波帕联合使用显著延长了免疫性血小板减少症（ITP）二线治疗患者的无治疗失败时间，并增加了稳定反应率，可能为持续、无治疗缓解提供途径。
Teclistamab联合Daratumumab重新定义复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗结局：早期干预的新范式
III期MajesTEC-3试验表明，teclistamab与daratumumab联合使用显著延长了复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，相比标准疗法，该组合疗法达到了较高的完全缓解率和微小残留病阴性率。
癌症终末期免疫治疗使用增加与更多医院护理相关：临床医生需要了解的内容
在一项基于安大略省的人群研究中，生命最后30天内系统性抗癌治疗（SACT）的使用率增加——主要由免疫治疗驱动——并且与更高的急诊就诊、住院、ICU入住和医院死亡率有关。
生命末期新型全身抗癌疗法使用量增加与更多医院护理相关
2015年至2020年，生命最后30天内使用全身抗癌疗法（SACT）的比例上升，主要由于免疫疗法的使用增加；任何SACT都与急诊就诊、住院、ICU入住和院内死亡的风险增加超过两倍有关。指南应涵盖新型药物。
Ziftomenib 在重度预治疗 NPM1 突变 AML 中显示临床意义的活性——针对分子定义复发人群的靶向选择
在 KOMET-001 的 II 期注册队列中，口服 Menin 抑制剂 Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中实现了 22% 的 CR/CRh 率（61% 的 MRD 阴性）和 33% 的 ORR，且毒性可管理，支持进一步研究和作为分子靶向挽救疗法的潜在应用。
极低出生体重儿限制性与自由性输血阈值：减少输血次数而不影响生存或早期神经发育
一项Cochrane对六项RCT（3,451名婴儿）的荟萃分析发现，限制性血红蛋白阈值可适度减少输血暴露，且未检测到对18-26个月时死亡率或神经发育障碍的影响。
供者搜索预后策略在替代供者异基因移植后实现相当的2年生存率
BMT CTN 1702 显示，对于不太可能找到匹配无关供者（MUD）的患者，优先选择替代供者可以实现与很可能找到 MUD 的患者相似的2年生存率和移植结果。
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