医学资讯InclisiranLDL胆固醇
PCSK9抑制剂的演变与未来前沿：从基因发现到基因组医学
By MedXY|2026年3月28日
本综述概述了PCSK9抑制剂的发展轨迹，从关键的单克隆抗体试验到新兴的RNA干扰和基因编辑技术，强调其在实现超低LDL-C水平和减少主要不良心血管事件中的作用。
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中文标签基因疗法
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儿科基因疗法造血干细胞移植
超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
By MedXY|2026年1月20日
一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。
