临床进展AAVrh.10hFXNFriedreich共济失调
AAVrh.10hFXN基因治疗用于Friedreich共济失调心肌病：一项非随机临床试验的安全性与初步疗效
By MedXY|2026年7月1日
本综述总结了一项开创性的非随机试验证据，显示静脉注射AAVrh.10hFXN基因治疗对Friedreich共济失调心肌病具有良好安全性，并可能改善心脏结局，体现了精准心脏基因治疗的转化进展。
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中文标签心肌病
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内科多基因风险评分心肌病
基因拉锯战：多基因背景如何决定单基因心肌病的外显率和表型
By MedXY|2025年12月24日
宾夕法尼亚大学医学院生物库的一项大规模研究显示，肥厚型心肌病 (HCM) 和扩张型心肌病 (DCM) 的多基因风险评分作为双向修饰因子，影响罕见致病性变异的临床表现，并为心血管风险分层提供新的范式。
