
儿科InclisiransiRNA疗法
每年两次的inclisiran治疗:ORION-16研究对青少年杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者LDL-C管理的影响
By MedXY|2026年3月12日
ORION-16试验表明,每年两次给药的siRNA疗法inclisiran能够显著且安全地降低青少年杂合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平,为这一高风险儿科人群的长期依从性和心血管风险降低提供了有希望的解决方案。
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一项针对245,388名美国成年人的大规模队列研究显示,每287人中就有1人携带家族性高胆固醇血症(FH)突变。尽管存在早发性心脏病的高风险,但大多数携带者仍未得到充分治疗,仅有不到20%的已确诊患者达到了低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的目标值。