
医学资讯反义寡核苷酸肌萎缩侧索硬化症
Tofersen长期治疗SOD1-ALS:早期启动可保留功能并延长生存
By MedXY|2026年2月15日
VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示,早期启动Tofersen显著减缓了功能下降,保留了呼吸能力,并改善了SOD1-ALS患者的生存率,随访期长达3.5年。
2 · 20 / page
标签

VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示,早期启动Tofersen显著减缓了功能下降,保留了呼吸能力,并改善了SOD1-ALS患者的生存率,随访期长达3.5年。

GSK宣布了贝皮罗维森(一种反义寡核苷酸)的III期试验结果,该药物在慢性乙型肝炎患者中实现了功能性治愈。通过靶向病毒RNA和HBsAg,该药物提供了一种有限的治疗途径,可能改变全球肝病学标准,取代终身治疗。