Tofersen长期治疗SOD1-ALS：早期启动可保留功能并延长生存

早期干预Tofersen在SOD1-ALS中维持功能和生存：3.5年综合分析

亮点

• 早期启动Tofersen（100 mg鞘内注射）与延迟启动相比，在临床功能（ALSFRS-R）、呼吸功能（SVC）和肌肉力量方面表现出数值上较慢的下降。
• Tofersen治疗显示持续降低神经丝蛋白水平，这是轴突损伤和神经退行性变的关键生物标志物。
• 长期数据显示，接受Tofersen治疗的患者比预期的SOD1相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）自然病史具有生存优势。
• 3.5年的安全性概况与先前报告一致，大多数严重的神经系统不良事件是可逆的。