医学资讯
慢性髓性白血病的精准给药：平衡TKI疗效与长期耐受性
本临床综述探讨了慢性髓性白血病患者治疗中出现的不良事件（TEAEs）的管理。重点介绍了剂量优化和前瞻性毒性管理策略，以平衡分子反应与长期生活质量。
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血液病与血液肿瘤
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超越复杂性：为什么分子特征仍然决定慢性淋巴细胞白血病的预后
英国临床试验的最新数据表明，虽然高基因组复杂性（HGC）与慢性淋巴细胞白血病（CLL）的不良预后相关，但它通常作为其他已知高风险标志物（如TP53状态和端粒长度）的替代指标。
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超越浆细胞：为什么抗BCMA双特异性抗体通过早期B细胞耗竭增加感染风险
一项具有里程碑意义的研究揭示，与抗GPRC5D不同，抗BCMA双特异性抗体从小型前B细胞阶段开始耗竭B细胞前体，解释了多发性骨髓瘤患者中观察到的显著更高的感染率。
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挑战不可治愈的范式：15年数据显示晚期滤泡性淋巴瘤可能被治愈
SWOG S0016试验的15年随访结果显示，约42%的晚期滤泡性淋巴瘤患者通过初始CHOP为基础的化疗免疫治疗可能被治愈，复发率在15年后显著下降。
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辅助伊马替尼显著延长生存并推迟复发：KIT外显子9突变GIST的全球多中心队列证据
这项国际多中心研究显示，辅助伊马替尼治疗显著改善了切除的KIT外显子9突变GIST患者的无复发生存期和总生存期，为这一生物学上独特的亚群提供了最佳管理的明确指导。
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分子模拟揭秘：体细胞超突变和腺病毒蛋白pVII如何驱动VITT
研究人员发现，IGLV3-21*02/03等位基因中的特定体细胞超突变（K31E）通过导致针对腺病毒蛋白pVII的抗体与血小板因子4（PF4）发生交叉反应，触发了VITT，解释了这种罕见血栓性疾病的发病机制。
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Cilta-cel 重新定义来那度胺耐药多发性骨髓瘤患者的生存：CARTITUDE-4 长期结果
更新的 CARTITUDE-4 分析表明，与标准疗法相比，cilta-cel 显著改善了首次复发后对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的总生存期和无进展生存期，这标志着治疗范式的潜在转变。
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个性化T细胞激活在慢性淋巴细胞性白血病中克服微小残留病显示前景
一项1期研究显示，个性化多肽T细胞激活剂iTAC-XS15-CLL01在95%接受BTK抑制剂治疗的CLL患者中诱导了强烈的免疫反应，为持续的癌症控制和消除微小残留病提供了潜在路径。
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标准预防措施在140万献血者试验中未能显著减少血管迷走神经反应
STRIDES试验是迄今为止规模最大的同类研究，结果显示等渗饮料、延长休息时间、改良肌肉张力和心理社会支持并不能显著减少英国现有标准实践下的献血者的血管迷走神经反应，表明当前的安全协议可能已经优化。
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整合患者报告结果显著提高癌症试验中毒性评估的可靠性
一项多国随机试验表明，向肿瘤学家提供患者报告结果数据显著提高了症状性不良事件的CTCAE评分者间一致性，解决了临床试验数据质量和患者安全监测中的长期缺口。
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雷米诺司特维持治疗显著延缓晚期皮肤T细胞淋巴瘤的疾病进展
RESMAIN试验表明，雷米诺司特维持治疗使中位无进展生存期翻倍，适用于已实现疾病控制的晚期蕈样肉芽肿或赛扎里综合征患者，可能成为新的标准治疗方法。
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CPX-351 在 AML 中的疗效由骨髓增生异常相关突变驱动：来自 III 期分子再分析的见解
对关键性 CPX-351 III 期试验的分子重新评估显示，其生存获益仅限于具有骨髓增生异常相关突变（AML-MR）的患者，而在 TP53 突变或其他分子亚组中没有显著优势。
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瓦尔尼麦卡基因自体白细胞分次给药在成人B-ALL中实现深度缓解和增强安全性
CART19-BE-02二期试验表明，瓦尔尼麦卡基因自体白细胞（varnimcabtagene autoleucel）采用独特的分次剂量递增策略，在复发或难治性B-ALL成人患者中实现了84.4%的微小残留病灶阴性完全缓解率，同时显著降低了严重神经毒性和细胞因子释放综合征的发生率。
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超越标准分期：一种基于遗传学的新模型优化接受维奈克拉和低甲基化药物治疗的AML患者的预后
新开发的预后模型整合了突变和细胞遗传学数据，能够准确预测接受HMA/VEN治疗的AML患者的生存情况，提供了更优的风险分层，将患者分为低风险、中等风险和高风险三类，每类具有不同的生存期。
儿科
超越计数：产品因素和高阈值如何塑造儿科血小板输注结果
一项涉及8,874名儿科患者多中心队列研究显示，大多数预防性血小板输注发生在推荐阈值之上。病原体减少、附加溶液和供者年龄等因素显著降低输注后的增量，并增加总体输注负担，而未改善死亡率或住院时间。
医学资讯
维奈克拉-地塞米松治疗t(11;14)阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤：III期CANOVA研究的关键评估
III期CANOVA试验评估了维奈克拉-地塞米松与泊马度胺-地塞米松在t(11;14)阳性复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中的疗效。尽管主要终点无进展生存期（PFS）未达到统计学显著性，但该研究显示了应答率的显著提高和数值上的生存获益，支持了骨髓瘤治疗中的生物标志物驱动方法。
儿科
超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。
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Rogocekib作为首个CLK抑制剂在复发或难治性AML和MDS中展示临床活性
这项1期研究评估了rogocekib，一种新型CDC2样激酶抑制剂，在复发或难治性血液系统恶性肿瘤患者中的应用，报告了可管理的安全性和显著的完全缓解率，特别是在AML和MDS队列中，标志着剪接靶向治疗的新前沿。
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Iptacopan：首个用于PNH和补体介导性肾病的口服Factor B抑制剂的全面临床综述
本综述综合了Iptacopan的临床试验证据，重点介绍了其通过近端补体抑制在治疗PNH中的变革作用及其在IgA肾病和C3肾小球病中显现的疗效。
内科
Iptacopan 在冷凝集素病中表现出临床疗效，但在免疫性血小板减少症中未达预期：来自 2 期篮子试验的结果
这项 2 期篮子试验突出了口服因子 B 抑制剂 iptacopan 的不同疗效，显示在冷凝集素病 (CAD) 中显著改善了血红蛋白水平，但在免疫性血小板减少症 (ITP) 中未能达到血小板反应终点。
