血液病与血液肿瘤
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移植后环磷酰胺改善不匹配无关供者干细胞移植的预后
移植后环磷酰胺 (PTCy) 用于预防移植物抗宿主病 (GVHD)，显著提高了不匹配无关供者外周血干细胞移植患者的1年生存率，并降低了严重GVHD的发生率，扩大了代表性不足患者群体的治疗选择。
创新全口服疗法：林普利司联合西达本胺在复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤中显示出潜力
林普利司与西达本胺联合使用的1期试验显示，在复发/难治性CTCL患者中具有可控的安全性和显著的疗效，为晚期疾病（尤其是蕈样肉芽肿）提供了潜在的新口服治疗选择。
奥滨尤妥珠单抗联合来那度胺在高肿瘤负荷滤泡性淋巴瘤一线治疗中的新疗效和安全性
这项2期研究显示，奥滨尤妥珠单抗联合来那度胺在未经治疗的高肿瘤负荷滤泡性淋巴瘤患者中实现了高缓解率、持久的无进展生存期和可控的毒性，表明这是一种有前景的一线治疗选择。
优化移植不适合多发性骨髓瘤患者的治疗：REST II期试验关于Isatuximab、Bortezomib、Lenalidomide和有限剂量地塞米松的见解
REST试验表明，将Isatuximab与每周一次的Bortezomib、Lenalidomide和有限剂量的地塞米松联合使用，在移植不适合的老年多发性骨髓瘤患者中显示出有希望的疗效和可控的安全性。
ENHANCE-3 试验：评估 Magrolimab 联合 Venetoclax 和 Azacitidine 治疗不适合强化化疗的初治 AML
ENHANCE-3 III 期试验评估了在不适合强化化疗的初治 AML 患者中，添加 Magrolimab 至 Venetoclax 和 Azacitidine 是否能改善预后。结果显示 Magrolimab 未带来生存获益，并且导致更高的致命不良事件发生率。
FCARH143：全人源BCMA CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的五年结果
FCARH143是一种全人源BCMA定向CAR-T细胞疗法，在经过大量预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出显著的长期疗效和可控的安全性特征，持续超过5年。
克隆性造血及其与CAR-T细胞疗法受者严重细胞因子释放综合征的关联
克隆性造血（CH）在CD19或BCMA CAR-T治疗患者中频繁发生，并与严重细胞因子释放综合征（CRS）的高风险相关，表明CH可能作为CRS风险的潜在生物标志物和预防策略的目标。
串联CD19/CD22 CAR T细胞疗法：高危儿童和青少年及年轻成人复发/难治性B-ALL的有希望进展
串联CD19/CD22 CAR T细胞疗法在经过多次治疗的儿童和青少年及年轻成人复发/难治性B-ALL患者中显示出令人鼓舞的安全性和有效性，特别是与巩固造血干细胞移植联合使用时。
促炎细胞因子和低外周血计数预示 CD19 CAR-T 治疗急性淋巴细胞白血病后的不良结局
在 CD19 CAR-T 细胞输注后早期，升高的促炎细胞因子与低外周血计数相关联，预示复发/难治性 B-ALL 患者的治疗反应不佳和严重毒性，突显了炎症作为改善结局的关键可调节因素。
T-ICAHT：一种具有预后意义的CAR T细胞治疗后血小板减少症的新分级系统
一种新的分级系统T-ICAHT量化了CAR T细胞治疗后的血小板减少症，揭示了其发生率和预后影响，强调了其在患者管理和结果预测中的价值，适用于各种血液恶性肿瘤。
ZUMA-8试验：布雷昔卡布塔吉恩自体细胞在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病中的CAR T细胞疗法进展
ZUMA-8一期研究评估了布雷昔卡布塔吉恩自体细胞（一种CD19定向的CAR T细胞疗法）在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）中的安全性和有效性，显示出有希望的反应率和可控的安全性，尤其是在肿瘤负荷较低的患者中。
莫达卡福斯普阿尔法在复发/难治性多发性骨髓瘤中的应用：来自2期随机剂量优化研究的见解
这项2期试验评估了莫达卡福斯普阿尔法，这是一种针对CD38+细胞的新型免疫细胞因子，在重度预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤中显示出有希望的疗效和可控的毒性，尽管试验提前终止。
Revumenib：一种新的Menin抑制剂，为复发/难治性NPM1突变AML患者带来希望
第2阶段AUGMENT-101研究显示，Revumenib（一种选择性的Menin抑制剂）在经过大量预处理的老年复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者中诱导了有意义的缓解，并使部分患者能够进行造血干细胞移植，解决了关键的未满足需求。
Pemigatinib：治疗伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤的突破性靶向疗法
Pemigatinib在治疗伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤（MLN-FGFR1）方面表现出高疗效和可控毒性，特别是在慢性期患者中，解决了这一侵袭性肿瘤的关键未满足需求。
新诊断淋巴瘤患者的静脉血栓栓塞：越南真实世界队列的见解
在越南新诊断的淋巴瘤患者中观察到8.3%的VTE发生率，其中治疗前D-二聚体升高和心血管合并症是主要风险因素，强调了个性化血栓预防的必要性。
林普利司联合西达本胺：复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤的有希望的口服疗法
这项1期试验表明，林普利司与西达本胺联用在复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤中具有可控的安全性和显著的疗效，为晚期疾病提供了一种潜在的新全口服治疗选择。
多发性骨髓瘤长期预后的进展：早期总治疗方案的见解
对三项总治疗临床试验的二次分析显示，采用现代联合治疗和干细胞移植方法（包括免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤患者长期生存显著改善。
Lisocabtagene Maraleucel 在二线复发/难治性大B细胞淋巴瘤中显示出优于标准治疗的持久优越疗效：3年TRANSFORM研究随访
来自III期TRANSFORM试验的3年随访确认，与标准治疗相比，lisocabtagene maraleucel (liso-cel) 显著改善了二线复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的无事件生存期和应答持续时间，并且具有良好的安全性。
艾曲波帕能否改变再生障碍性贫血的治疗？
艾曲波帕与免疫抑制疗法联合使用在重度再生障碍性贫血中显示出良好的疗效，尤其是在复发/难治性儿科患者中，超过一半的患者达到血液学反应并实现输血独立，支持其在治疗方案中的日益重要角色。
基因疗法在血友病中的应用：进展、临床证据和转化前景
本文综述了基因疗法治疗血友病的关键临床试验数据和机制见解，重点介绍了载体设计、疗效、安全性和实际应用方面的进展。
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