医療ニュースATTR-CMRNA干渉
トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症におけるVutrisiranとTafamidis：HELIOS-Bからみる併用療法の可能性
By MedXY|2026年9月2日
HELIOS-B試験では、Vutrisiranがトランスサイレチンアミロイドーシス心筋症における生存転帰および心臓転帰を改善し、その利益はベースラインでのTafamidis使用の有無にかかわらず一貫していた。これにより、併用療法のさらなる評価が支持された。
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医療ニュースANGPTL3HoFH
ZODASIRANによるANGPTL3のRNAi標的化がホモジゴタス家族性高コレステロール血症患者のLDL-Cを大幅に低下させる
By MedXY|2026年1月7日
第2相GATEWAY試験は、ANGPTL3を標的とするRNAi治療薬ZODASIRANが、ホモジゴタス家族性高コレステロール血症（HoFH）患者のLDLコレステロールを約36-40％低下させることを示しました。この治療は耐容性が良く、持続的な効果を示し、この高リスク集団に対するLDLR非依存性治療法として有望です。
医療ニュースATTR-CMHELIOS-B
VutrisiranがATTR-CMの治療風景を再定義：HELIOS-B試験の包括的な洞察
By MedXY|2025年12月26日
HELIOS-B試験は、vutrisiranがtransthyretin amyloidosis with cardiomyopathy（ATTR-CM）患者の臨床結果を著しく改善し、心臓バイオマーカーを安定化させ、心臓構造を維持し、生活の質を向上させることを示しています。
内科HSD17B13MASH
Rapirosiran: メタボリック機能不全関連の脂肪性肝炎に対する有望なRNA干渉療法
By MedXY|2025年10月9日
この第1相無作為化試験では、HSD17B13を標的とするRNAi治療薬Rapirosiranが、メタボリック機能不全関連の脂肪性肝炎（MASH）患者において安全で、肝臓のHSD17B13 mRNAを効果的に減少させることが示されました。
内科HSD17B13Rapirosiran
Rapirosiran: メタボリック機能不全関連性脂肪肝炎のための有望なRNAi治療法
By MedXY|2025年10月9日
この第1相試験では、HSD17B13を標的とするRNA干渉治療薬であるRapirosiranの安全性、忍容性、およびメタボリック機能不全関連性脂肪肝炎（MASH）患者における肝臓mRNAの有意な低下が示されました。