ハイライト
- Rapirosiranは、MASHの治療を目的とした肝臓で発現するHSD17B13 mRNAを標的とする研究中の小干渉RNAです。
- 第1相試験では、Rapirosiranは耐容性が高く、重大な治療関連有害事象は認められませんでした。
- Rapirosiranは、肝臓のHSD17B13 mRNAを用量依存的に減少させ、最高用量では6ヶ月後に中央値78%の減少を達成しました。
- この新規RNA干渉治療薬は、現在薬物療法の選択肢が限られているMASHの新たな治療アプローチとなる可能性があります。
