序論: Transthyretin Amyloidosisにおける未満足なニーズ
Transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM)は、心筋に不正折りたたみtransthyretin (TTR)タンパク質がアミロイド線維として沈着することを特徴とする進行性の生命を脅かす疾患です。これは制限型心筋症、進行性の心不全、および高い死亡率を引き起こします。歴史的には、治療は対症療法と心臓移植に限定されていました。TTR安定剤の導入により状況が変わりましたが、依然として残存リスクが存在していました。肝臓でのTTR生成を‘沈黙化’するRNA干渉（RNAi）治療薬の登場は、パラダイムシフトをもたらしました。第二世代のRNAi治療薬であるvutrisiranは、最近、重要なHELIOS-B試験で評価されました。本記事では、HELIOS-B試験の4つの主要分析結果を統合し、vutrisiranが生存、バイオマーカー、心臓構造、および生活の質に与える影響について包括的な概要を提供します。
