遺伝子療法

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本レビューは、PCSK9阻害薬の軌跡を概説し、画期的なモノクローナル抗体試験から新興のRNA干渉技術や遺伝子編集技術までを網羅します。これらの技術が超低LDL-Cレベルの達成と主要な心血管イベントのリスク低下に果たす役割を強調しています。

II型GM1ギャングリオシドーシスの小児を対象としたAAV9-GLB1遺伝子療法の第1-2相試験で、著しい生化学的改善と神経発達の悪化の安定化が示され、この致死性リソソーム貯積症の治療への重要な一歩となりました。

第1/2相試験では、自己造血幹細胞遺伝子療法（CTNS-RD-04）がシスチノーシス患者のリソソーム内システインレベルを安全に低下させ、生涯にわたるシステアミン療法の代替手段となる可能性があることが示されました。

LEGenD-1試験は、中等度の慢性末梢虚血症患者における神経虚血性潰瘍の治癒時間を大幅に短縮する、筋肉内HGF遺伝子療法（AMG0001）の有効性を示しています。この治療法は、手術を必要としない新たな治療選択肢として、未満足な患者集団に有望な可能性を提供します。

ハーラー症候群に対するOTL-203遺伝子療法と同種異体造血幹細胞移植（allo-HSCT）の比較臨床研究では、角膜の透明性、聴覚の維持、心臓の安定性に有意な改善が見られ、多臓器性リソソーム貯積症の標準治療が変わる可能性があることが示されました。

HOPE-B試験の最終5年間の分析は、エトラナコゲン・デザパルボベックがB型血友病患者に安定した長期的な第IX因子発現と臨床的な保護を提供し、大多数の参加者が定期的な予防療法を必要としないことを確認しています。

10人の患者（1.5〜23.9歳）を対象とした単一群試験で、AAV-OTOF（Anc80L65）は良好な耐容性と迅速な聴覚閾値の改善を示し、特に5〜8歳の小児で最良の結果が得られた。長期追跡が必要。

DB-OTOは、毛細胞特異的な二重AAV遺伝子療法で、ヒトオトフェルリンのフルレングスをコードするものであり、OTOF欠損マウスにおいて用量依存性かつ持続的な聴覚機能の回復を達成しました。これらの結果は、進行中の小児Phase I/II試験を支持しています。

レジェネロンのDB-OTO遺伝子療法は、OTOF遺伝子変異によって引き起こされる重度の聴覚障害を持つ小児の自然な聴力を回復する有望な結果を示しています。単回投与後、75%の患者が有意な聴力改善を達成しました。

最近の臨床試験では、KRAS G12D阻害剤VS-7375による腫瘍縮小、軟部組織肉腫に対するozekibartの有意な無増悪生存期間の延長、そして湿性加齢黄斑変性を対象とした新たな遺伝子療法の獲得について報告されています。