システインバリアーの打破：シスチノーシスに対するCTNS-RD-04遺伝子療法の長期安全性と有効性

ハイライト

CTNS-RD-04の第1/2相臨床試験は、自己造血幹細胞（HSC）遺伝子療法がシスチノーシスの治療に実現可能で、潜在的に変革的なアプローチであることを示しています。主なハイライトは以下の通りです：

• 全6人の参加者において持続的かつ多様な造血再構築が達成され、ベクター複製数（VCN）は最大63ヶ月まで安定していました。
• この療法により白血球内のシステインレベルが大幅に低下し、疾患負荷の主要マーカーが改善され、経口システアミンの使用を中止することが可能となりました。
• 安全性プロファイルは主に骨髄抹消処置に関連する副作用によって特徴付けられ、遺伝子療法製品自体による挿入突然変異や単株拡大の証拠はありませんでした。