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一项比较 FcRn 抑制剂、补体 C5 抑制剂和 CD19+ B 细胞清除治疗的 Bayesian 网络荟萃分析显示,全身型重症肌无力的疗效相近,但安全性谱存在差异,提示亟需前瞻性头对头试验。
本研究显示,LRP4 抗体阳性重症肌无力是一个独立的临床亚组,其疾病严重程度和治疗升级需求均高于其他按抗体分型的 MG 类型,提示其具有独特的临床管理需求。
一项大规模多中心研究表明,尽管吉兰-巴雷综合征(GBS)患者的脱机时间显著更长且气管切开率更高,但两组患者在总体死亡率较低的情况下,再插管率均令人担忧地高。
FDA 已批准 inebilizumab-cdon (Uplizna) 用于抗 AChR 或抗 MuSK 抗体检出阳性的成人全身型重症肌无力 (gMG),基于 III 期 MINT 试验显示,与安慰剂相比,在 26 周时 MG-ADL 评分改善了 1.9 分,并且在 AChR+ 患者中持续至 52 周仍有获益。
3期 ADAPT SERON 数据显示,efgartigimod 改善了 AChR 抗体阴性全身型重症肌无力 (gMG) 患者的 MG-ADL 评分,尤其是 MuSK 阳性患者;三重血清阴性疾病的结果不明确。安全性与先前经验一致。