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首次人体试验：CRISPR-Cas9 编辑 ANGPTL3 显示剂量依赖性蛋白敲低和可接受的短期安全性
在 15 名患者中进行的 CTX310（LNP 递送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）1 期、剂量递增研究表明，≥0.6 mg/kg 的剂量下 ANGPTL3 减少具有剂量依赖性，急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来定义疗效、持久性和长期风险。
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在 15 名患者中进行的 CTX310（LNP 递送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）1 期、剂量递增研究表明，≥0.6 mg/kg 的剂量下 ANGPTL3 减少具有剂量依赖性，急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来定义疗效、持久性和长期风险。
Nexiguran ziclumeran 是一种创新的 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法，可迅速、持续地抑制遗传性 ATTR 多发性神经病患者的转甲状腺素蛋白（TTR），显示出晚期临床安全性和疗效。
