研究背景和疾病负担
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）是一种罕见、进行性和致命的多系统疾病，其特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样纤维在细胞外沉积，主要影响周围神经。这导致了严重的感觉运动和自主多发性神经病，显著损害了生活质量和生存率。传统疗法在阻止疾病进展方面存在局限性，并且常常伴有治疗负担。因此，迫切需要具有潜在持续抑制 TTR 产生和减轻淀粉样沉积作用的疾病修饰疗法。
Nexiguran ziclumeran (nex-z) 是一种正在研究中的体内基因组编辑剂，利用 CRISPR-Cas9 技术选择性地使肝细胞中的 TTR 基因失活，肝细胞是系统性 TTR 的主要来源。这种新方法旨在通过一次输注实现快速、持久的 TTR 抑制，区别于需要重复给药的 RNA 干扰或反义寡核苷酸疗法。
