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单患者基因编辑试验致死结局引发安全担忧
医学资讯罕见病碱基编辑

单患者基因编辑试验致死结局引发安全担忧

By MedXY|2026年7月27日

一名6岁女童在接受针对罕见遗传病的个体化碱基编辑治疗后7天死亡,该试验在中国未注册,引发国际社会对监管缺失的关注。

AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验
儿科AAVOTOF

AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验

By MedXY|2025年11月5日

一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗,显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善,最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中;需要更长时间的随访。

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