医学资讯罕见病碱基编辑单患者基因编辑试验致死结局引发安全担忧By MedXY|2026年7月27日一名6岁女童在接受针对罕见遗传病的个体化碱基编辑治疗后7天死亡，该试验在中国未注册，引发国际社会对监管缺失的关注。
儿科AAVDFNB9AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验By MedXY|2025年11月5日一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗，显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善，最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中；需要更长时间的随访。
