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一名6岁女童在接受针对罕见遗传病的个体化碱基编辑治疗后7天死亡，该试验在中国未注册，引发国际社会对监管缺失的关注。

一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗，显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善，最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中；需要更长时间的随访。