血液病与血液肿瘤
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现代化AML试验资格标准提高注册率和公平性：基于安全性的标准可使参与人数翻倍
将基于安全性的现代资格标准应用于历史上的急性髓系白血病 (AML) 试验，患者资格从中位数48%增加到84%，并减少了种族/族裔差异，表明有实际路径可以改善注册率和代表性。
Ramantamig (JNJ-79635322): 靶向BCMA和GPRC5D的三特异性T细胞接合剂在多发性骨髓瘤中显示强大的临床前活性
Ramantamig (JNJ-79635322) 是一种靶向BCMA、GPRC5D和CD3的三特异性抗体，显示出亚纳摩尔细胞毒性、患者浆细胞的体外耗竭以及异种移植模型中的抗肿瘤活性——支持正在进行的复发/难治性多发性骨髓瘤的1期试验。
针对CD22的TCR在CD22低表达B细胞恶性肿瘤中优于CAR-T：临床前证据及临床意义
一种高亲和力、HLA-A*02:01限制性T细胞受体（TCR）靶向CD22，在临床前模型中显示出比CD22 CAR-T细胞更优的识别和清除CD22低表达B细胞恶性肿瘤的能力，为CD19 CAR-T治疗后复发的患者提供了一种有前景的策略。
全人源抗GPRC5D CAR T (RD118) 在多次预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中产生高缓解率和持久缓解
在一项针对18名重度预治疗患者的1期研究中，全人源VHH基抗GPRC5D CAR T细胞疗法RD118实现了94.4%的总缓解率、72.2%的完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR），中位无进展生存期为18.2个月，并且具有可接受的安全性，主要为低级别的细胞因子释放综合征（CRS）。
CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用：ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低
在ML-DS 2018试验中，用CPX-351（脂质体阿糖胞苷：柔红霉素/阿糖胞苷制剂）替代减低强度诱导治疗，导致24个月无事件生存率（69% vs 90%）显著降低，尽管总体生存率良好且治疗相关死亡率极低；通过GATA1 NGS检测微小残留病、8号染色体三体和复杂核型可预测复发。
GIMEMA LAL1913儿科方案治疗的成人Ph- ALL患者接受异基因造血干细胞移植：移植前微小残留病状态决定长期预后
真实世界数据表明，根据儿科启发的GIMEMA LAL1913方案治疗的成人Ph- ALL患者，移植前微小残留病（MRD）阴性预示着异基因造血干细胞移植（alloHSCT）后显著更好的3年总生存率（OS）和无病生存率（DFS）。MRD阳性和第二次完全缓解（CR2）的患者预后明显较差，而年龄大于55岁并不排除获益。
年龄适应性化疗加微小残留病指导移植在Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病中提高安全性而不牺牲疗效：GRAALL-2014的关键发现
GRAALL-2014试验表明，年龄适应性化疗结合微小残留病（MRD）指导的异基因造血干细胞移植（alloHSCT）可降低早期死亡率和移植使用率，同时保持无病生存率。18-59岁的Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病患者4年无病生存率为57.1%，各年龄段总体生存率均有改善。
维奈托克剂量递增在慢性淋巴细胞白血病中迅速激活BAFF-BCL-2生存轴：对耐药性和联合策略的影响
早期维奈托克治疗迅速诱导存活的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 细胞中由BAFF驱动的生存蛋白（如BCL-2家族蛋白）上调，这表明稳态细胞因子信号传导限制了反应的深度和持久性，并确定了BAFF/MCL-1通路作为潜在的共靶点。
先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后：注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件，但症状和产品负担仍然存在
英国注册研究随访了104名先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 患者，结果显示定期血浆预防显著降低了急性发作和器官损伤事件，但许多患者仍经历明显的症状负担和血浆相关问题，促使他们转向重组 ADAMTS13。
DAGO2（柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗）在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351：NCRI AML18结果
在年龄≥60岁的非不良风险急性髓系白血病（AML）患者中，柔红霉素/阿糖胞苷加分次给药吉妥珠单抗（DAGO2）与CPX-351相比，早期MRD阴性完全缓解率更高，3年无事件生存率和总生存率更优，某些分子亚组未从CPX-351中获益或受到伤害。
BCMA-mRNA脂质纳米颗粒疫苗：多发性骨髓瘤治疗的新途径
BCMA导向的mRNA脂质纳米颗粒疫苗在临床前研究中诱导了树突状细胞摄取、BCMA特异性CD8+ T细胞以及体外和体内BCMA+骨髓瘤细胞的选择性杀伤；临床转化需要策略来克服多发性骨髓瘤（MM）的免疫抑制并管理靶向浆细胞耗竭。
维奈克拉联合吉列替尼在FLT3突变、BCL11B激活谱系不明确白血病中表现出强大的临床前活性：转化机会和试验设计考虑
临床前研究显示，将BCL-2抑制剂维奈克拉与FLT3抑制剂吉列替尼联用，在FLT3突变、BCL11B激活的谱系不明确白血病中产生了深度且可重复的抗白血病活性。BH3谱型分析和单细胞转录组学揭示了耐药机制和残留细胞的生物学特征，支持快速临床评估。
异基因造血干细胞移植在青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病第二次完全缓解期：微小残留病阴性和低HCT-CI驱动持久缓解 — 双中心真实世界结果
164例处于第二次缓解期的青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植后，3年总生存率为53%，无进展生存率为46%。微小残留病阳性及HCT-合并症指数>3预示较差结局；女性供者-男性受者组合与较低复发风险相关。
FDA 批准第二款 Menin 抑制剂——Ziftomenib (Komzifti)，用于复发/难治性 NPM1 突变 AML
Ziftomenib 获得 FDA 批准，适用于复发/难治性 NPM1 突变急性髓系白血病（AML）成人患者。单臂 KOMET-001 数据显示 22% 的完全缓解率和可管理的毒性，包括分化综合征；计划进行随机试验以确定临床获益。
供者年龄优于供者类型：优先选择30岁以下供者进行HLA不匹配无关和单倍型相合HCT伴PTCy
一项包含7,116名接受PTCy治疗的HCT患者的注册分析显示，年轻供者（
异基因造血干细胞移植反弹，PTCy重塑供者选择，CAR-T疗法迅速增长：2013-2023年CIBMTR活动报告的关键趋势
CIBMTR 2013-2023年的注册更新显示，2023年异基因造血干细胞移植（HCT）活动因老年人群而反弹，移植后环磷酰胺（PTCy）在各种供者类型中的广泛应用，不匹配供者使用增加，以及商业CAR-T疗法的快速扩展；复发仍然是死亡的主要原因。
供者CMV血清阳性与接受非亲缘异基因造血细胞移植并使用移植后环磷酰胺的CMV血清阴性AML患者的生存率降低相关
在使用移植后环磷酰胺（PTCy）进行非亲缘供者造血细胞移植（HCT）的CMV血清阴性成人AML受者中，供者CMV血清阳性与较差的总体生存率有关——主要表现为复发风险增加的趋势——支持在选择供者时考虑供者的CMV血清状态。
单个HLA-DQB1错配和供者年龄不会恶化使用移植后环磷酰胺的无关供者造血细胞移植后的生存率：单中心分析
一项单中心回顾性研究对988例使用移植后环磷酰胺（PTCy）的无关供者造血细胞移植（HCT）进行了分析，发现单个HLA-DQB1错配、7/8位点错配或较年长的供者年龄在生存率或复发率方面没有显著差异；7/8位点错配增加了重度急性移植物抗宿主病（aGVHD）的风险，而供者年龄稍有增加II-IV级aGVHD的风险。
移植后环磷酰胺似乎中和了老年非亲属供者年龄对异基因HCT后生存的不利影响
一项CIBMTR注册队列研究（n=10,025）发现，供者年龄在使用传统钙调神经磷酸酶抑制剂预防时预示整体生存率更差，但在使用移植后环磷酰胺（PTCy）时则没有这种关联；这种减弱主要是由于PTCy受者的非复发死亡率降低。
非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果
FANCOLEN-1试验表明，未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善，具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。
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