We use cookies

Our website uses essential cookies and, with your consent, additional cookies to measure performance and improve our services. Cookie Policy.

You can change your choice at any time.

MMedXYNews
Trang chủVideo
© 2026 MedXY
Contact usAbout usPrivacy PolicyMedXY story
MedXY AI/Tin tức MedXY/Thẻ: liệu pháp gen
Tin tức MedXY
Tiếng ViệtThẻ

liệu pháp gen

Hỏi MedXY AI
thử nghiệm lâm sàngSuy Timbéo phìnguy cơ tim mạchrung nhĩTrí tuệ nhân tạoBệnh Alzheimertim mạchliệu pháp miễn dịchthử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiênbệnh tim mạchUng thư vúdịch tễ họcY học chính xácchất lượng cuộc sốngđái tháo đườngtử vongBệnh thận mạn tínhtiên lượngngười cao tuổimetforminnhi khoa

Tin mới nhất

Thẻ

Tối ưu hóa huy động tế bào gốc tự thân dự phòng bằng GCSF và plerixafor trong bệnh hồng cầu hình liềm: Hàm ý cho liệu pháp gen
Hematology-Oncology/Huyết họcBệnh hồng cầu hình liềmGCSF

Tối ưu hóa huy động tế bào gốc tự thân dự phòng bằng GCSF và plerixafor trong bệnh hồng cầu hình liềm: Hàm ý cho liệu pháp gen

By MedXY|19 thg 9, 2026

Một nghiên cứu hồi cứu cho thấy GCSF và plerixafor an toàn, hiệu quả trong huy động tế bào gốc CD34+ làm nguồn dự phòng tự thân ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm đang ghép HSCT từ người cho thay thế, với các hàm ý quan trọng đối với liệu

Làm câm gen BCL11A bền vững bằng vector shmiR trong bệnh hồng cầu hình liềm: an toàn và hiệu quả dài hạn
Hematology-Oncology/Huyết họcBCL11ABệnh hồng cầu hình liềm

Làm câm gen BCL11A bền vững bằng vector shmiR trong bệnh hồng cầu hình liềm: an toàn và hiệu quả dài hạn

By MedXY|27 thg 8, 2026

Bài viết này tổng quan nghiên cứu đầu tiên trên người cho thấy việc làm câm sau phiên mã BCL11A bền vững và an toàn ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm bằng vector shmiR, dẫn đến cảm ứng ổn định hemoglobin bào thai và lợi ích lâm sàng kéo d

Liệu pháp gen AAVrh.10hFXN cho bệnh cơ tim do thất điều Friedreich: tính an toàn và hiệu quả sơ bộ trong một thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên
Cardiology/Tim mạchAAVrh.10hFXNbệnh cơ tim

Liệu pháp gen AAVrh.10hFXN cho bệnh cơ tim do thất điều Friedreich: tính an toàn và hiệu quả sơ bộ trong một thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên

By MedXY|1 thg 7, 2026

Bản tổng quan này tổng hợp bằng chứng từ một thử nghiệm không ngẫu nhiên tiên phong, cho thấy liệu pháp gen AAVrh.10hFXN truyền tĩnh mạch an toàn và có thể cải thiện kết cục tim ở bệnh cơ tim do thất điều Friedreich, đồng thời nhấn mạnh nhữ

Liệu pháp gen AAV5-RPGR tối ưu hóa giúp bảo tồn cấu trúc và chức năng tế bào thụ cảm ánh sáng trong mô hình chuột viêm võng mạc sắc tố liên kết nhiễm sắc thể X
Ophthalmology/Nhãn khoaAAV5liệu pháp gen

Liệu pháp gen AAV5-RPGR tối ưu hóa giúp bảo tồn cấu trúc và chức năng tế bào thụ cảm ánh sáng trong mô hình chuột viêm võng mạc sắc tố liên kết nhiễm sắc thể X

By MedXY|15 thg 6, 2026

Một vector AAV5 được tối ưu hóa, mang gen RPGR ORF15 người đã được ổn định hóa, đã phục hồi đáng kể cấu trúc và chức năng của tế bào thụ cảm ánh sáng ở chuột thiếu hụt RPGR, cho thấy đây là một liệu pháp gen đầy hứa hẹn cho viêm võng mạc sắ

Sự Tiến Hóa và Tương Lai của Liệu Pháp Ức Chế PCSK9: Từ Phát Hiện Gen đến Y Học Gen
Cardiology/Tim mạchInclisirankết quả tim mạch

Sự Tiến Hóa và Tương Lai của Liệu Pháp Ức Chế PCSK9: Từ Phát Hiện Gen đến Y Học Gen

By MedXY|28 thg 3, 2026

Bài đánh giá này tổng hợp lộ trình của các chất ức chế PCSK9, từ các thử nghiệm kháng thể đơn dòng quan trọng đến các công nghệ can thiệp RNA và chỉnh sửa gen mới nổi, nhấn mạnh vai trò của chúng trong việc đạt được mức LDL-C cực thấp và gi

Quá trình điều trị trong Atrophia cơ tuỷ 5q: Bằng chứng thực tế và những hiểu biết lâm sàng từ Đăng ký SMArtCARE
Neurology/Thần kinh họcbằng chứng thực tếliệu pháp gen

Quá trình điều trị trong Atrophia cơ tuỷ 5q: Bằng chứng thực tế và những hiểu biết lâm sàng từ Đăng ký SMArtCARE

By MedXY|9 thg 3, 2026

Bài đánh giá này phân tích sự thay đổi trong cách điều trị SMA bằng dữ liệu từ 2.140 bệnh nhân, nhấn mạnh quá trình chuyển đổi giữa nusinersen, risdiplam và onasemnogene abeparvovec, cũng như các yếu tố thúc đẩy việc chuyển đổi điều trị.

Fordadistrogene Movaparvovec Không Cải Thiện Kết Quả Chức Năng trong Bệnh Teo Cơ Duchenne: Những Nhận Định từ Thử Nghiệm Giai Đoạn 3 CIFFREO
Neurology/Thần kinh họcliệu pháp genThử Nghiệm CIFFREO

Fordadistrogene Movaparvovec Không Cải Thiện Kết Quả Chức Năng trong Bệnh Teo Cơ Duchenne: Những Nhận Định từ Thử Nghiệm Giai Đoạn 3 CIFFREO

By MedXY|8 thg 3, 2026

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO cho thấy liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec không cải thiện đáng kể chức năng vận động ở các bé trai mắc bệnh teo cơ Duchenne so với giả dược, dẫn đến việc ngừng phát triển lâm sàng do hồ sơ lợi ích-rủ

Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne
Neurology/Thần kinh họcliệu pháp genThử Nghiệm CIFFREO

Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne

By MedXY|26 thg 2, 2026

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO về liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec đã không đạt mục tiêu hiệu quả chính ở các bé trai mắc bệnh teo cơ bắp Duchenne, không có cải thiện chức năng đáng kể so với giả dược và dẫn đến việc ngừng phát tr

Liệu pháp gen AAV9 cho thấy hứa hẹn lâm sàng trong việc ổn định bệnh GM1 Gangliosidosis loại II
Neurology/Thần kinh họcliệu pháp gennhi khoa

Liệu pháp gen AAV9 cho thấy hứa hẹn lâm sàng trong việc ổn định bệnh GM1 Gangliosidosis loại II

By MedXY|26 thg 2, 2026

Một thử nghiệm giai đoạn 1-2 về liệu pháp gen AAV9-GLB1 ở trẻ em mắc bệnh GM1 Gangliosidosis loại II đã chứng minh cải thiện sinh hóa đáng kể và ổn định sự suy giảm phát triển thần kinh, đánh dấu bước ngoặt quan trọng trong việc điều trị rố

Liệu pháp gen HGF định hướng giải phẫu đáng kể tăng tốc quá trình lành loét trong thiếu máu chi mạn tính đe dọa: Những hiểu biết từ thử nghiệm LEGenD-1
Cardiology/Tim mạchliệu pháp gen

Liệu pháp gen HGF định hướng giải phẫu đáng kể tăng tốc quá trình lành loét trong thiếu máu chi mạn tính đe dọa: Những hiểu biết từ thử nghiệm LEGenD-1

By MedXY|5 thg 2, 2026

Thử nghiệm LEGenD-1 chứng minh rằng liệu pháp gen HGF tiêm vào cơ (AMG0001) đáng kể giảm thời gian lành loét thần kinh – thiếu máu cho bệnh nhân mắc thiếu máu chi mạn tính đe dọa ở mức độ trung bình, mang lại một bước đột phá điều trị

Vượt qua hệ thần kinh trung ương và hệ xương: Liệu pháp gen HSPC (OTL-203) cho hội chứng Hurler thể hiện hiệu quả đa hệ vượt trội
Hematology-Oncology/Huyết họcghép tế bào gốc tạo máuliệu pháp gen

Vượt qua hệ thần kinh trung ương và hệ xương: Liệu pháp gen HSPC (OTL-203) cho hội chứng Hurler thể hiện hiệu quả đa hệ vượt trội

By MedXY|20 thg 1, 2026

Một nghiên cứu lâm sàng so sánh liệu pháp gen OTL-203 với ghép tế bào gốc tạo máu dị thể (allo-HSCT) cho hội chứng Hurler cho thấy cải thiện đáng kể về độ trong suốt giác mạc, bảo tồn thính lực và ổn định tim mạch, đánh dấu một sự chuyển đổ

Phá vỡ chu kỳ vết thương mạn tính: Prademagene Zamikeracel thiết lập tiêu chuẩn mới cho điều trị RDEB
Dermatology/Da liễuda liễulành vết thương

Phá vỡ chu kỳ vết thương mạn tính: Prademagene Zamikeracel thiết lập tiêu chuẩn mới cho điều trị RDEB

By MedXY|8 thg 1, 2026

Thử nghiệm giai đoạn 3 VIITAL chứng minh rằng prademagene zamikeracel, một màng tế bào được sửa đổi gen tự thân, cải thiện đáng kể việc lành và giảm đau cho bệnh nhân mắc bệnh epidermolysis bullosa lặn di truyền (RDEB), mang lại cách tiếp c

Hematology-Oncology/Huyết họcliệu pháp genthử nghiệm lâm sàng

Khả năng bền vững trong 5 năm của Etranacogene Dezaparvovec: Định nghĩa lại quản lý dài hạn của bệnh Hemophilia B

By MedXY|19 thg 12, 2025

Phân tích cuối cùng sau 5 năm của thử nghiệm HOPE-B xác nhận rằng etranacogene dezaparvovec cung cấp biểu hiện yếu tố IX ổn định và bảo vệ lâm sàng lâu dài cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B, hiệu quả loại bỏ nhu cầu điều trị dự phòng thườ

Therapy gen AAV-OTOF phục hồi thính lực đáng kể ở DFNB9 qua các độ tuổi – Hiệu quả nhanh chóng và phụ thuộc vào độ tuổi trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người
Otorhinolaryngology/Tai mũi họngliệu pháp genOTOF

Therapy gen AAV-OTOF phục hồi thính lực đáng kể ở DFNB9 qua các độ tuổi – Hiệu quả nhanh chóng và phụ thuộc vào độ tuổi trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người

By MedXY|5 thg 11, 2025

Một thử nghiệm đơn tay của AAV-OTOF (Anc80L65) ở 10 bệnh nhân (1,5-23,9 tuổi) mắc điếc di truyền thể lặn 9 đã cho thấy khả năng dung nạp tốt và sự cải thiện thính lực có ý nghĩa lâm sàng nhanh chóng, với kết quả tối ưu nhất ở trẻ em từ 5-8

Liệu pháp gen OTOF vượt trội và vượt qua cả máy trợ thính trong việc phục hồi thính giác và ngôn ngữ ở điếc bẩm sinh
Otorhinolaryngology/Tai mũi họngliệu pháp genmáy trợ thính

Liệu pháp gen OTOF vượt trội và vượt qua cả máy trợ thính trong việc phục hồi thính giác và ngôn ngữ ở điếc bẩm sinh

By MedXY|5 thg 11, 2025

Một nghiên cứu không mù từ năm 2022 đến 2024 đã phát hiện liệu pháp gen OTOF tạo ra những cải thiện nhanh chóng và bền vững về ngưỡng thính giác, nhận thức ngôn ngữ, phản ứng không phù hợp âm tính và nhận thức âm nhạc so với máy trợ thính ở

DB-OTO Phục Hồi và Duy Trì Thính Lực ở Chuột Thiếu Otoferlin: Chiến Lược Đôi AAV Nhắm Mục Tiêu Tế Bào Tóc Tiến vào Thử Nghiệm Lâm Sàng
Otorhinolaryngology/Tai mũi họngliệu pháp genOTOF

DB-OTO Phục Hồi và Duy Trì Thính Lực ở Chuột Thiếu Otoferlin: Chiến Lược Đôi AAV Nhắm Mục Tiêu Tế Bào Tóc Tiến vào Thử Nghiệm Lâm Sàng

By MedXY|4 thg 11, 2025

DB-OTO, liệu pháp gen đôi AAV nhắm mục tiêu tế bào tóc mã hóa otoferlin người đầy đủ, đã đạt được phục hồi thính lực phụ thuộc liều và kéo dài trong chuột thiếu OTOF, hỗ trợ cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II đang tiến hành.

An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase
Allergy & Clinical Immunology/Dị ứngkết quả dài hạnliệu pháp gen

An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase

By MedXY|26 thg 10, 2025

Nghiên cứu này chứng minh hiệu quả và an toàn dài hạn của liệu pháp gen tự thân trong điều trị thiếu hụt ADA, cho thấy chức năng miễn dịch bền vững và tác dụng phụ tối thiểu sau trung bình 7,5 năm theo dõi.

DB-OTO Gene Therapy: Một Phương Pháp Điều Trị Đột Phá cho Điếc Di Truyền Liên Quan đến Gen OTOF ở Trẻ Em
Otorhinolaryngology/Tai mũi họngliệu pháp genmất thính lực

DB-OTO Gene Therapy: Một Phương Pháp Điều Trị Đột Phá cho Điếc Di Truyền Liên Quan đến Gen OTOF ở Trẻ Em

By MedXY|25 thg 10, 2025

Liệu pháp gen DB-OTO của Regeneron đã cho kết quả hứa hẹn trong việc phục hồi thính giác tự nhiên ở trẻ em bị điếc nặng do đột biến gen OTOF, với 75% đạt cải thiện thính giác đáng kể sau một lần điều trị.

Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt
Hematology-Oncology/Huyết họcliệu pháp gensarcoma mô mềm

Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt

By MedXY|25 thg 10, 2025

Các thử nghiệm lâm sàng gần đây báo cáo sự thu nhỏ khối u đáng khích lệ với chất ức chế KRAS G12D VS-7375, lợi ích đáng kể về thời gian sống không tiến triển trong sarcoma mô mềm với ozekibart, và một thương vụ mua lại liệu pháp gen mới nhắ

Bài viết gốcliệu pháp genthử nghiệm lâm sàng

Liệu pháp gen trong bệnh hemophilia: Tiến bộ, bằng chứng lâm sàng và góc nhìn dịch chuyển

By MedXY|4 thg 10, 2025

Bài đánh giá này tổng hợp các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng quan trọng và những hiểu biết về cơ chế của liệu pháp gen cho bệnh hemophilia, nhấn mạnh những tiến bộ trong thiết kế vector, hiệu quả, an toàn và khả năng áp dụng thực tế.

Hỏi MedXY AI

Most popular

Ob/Gyn & Women's Health/Sản phụ khoa
Biến thiên toàn cầu về cắt tử cung đồng thời trong phẫu thuật giảm nguy cơ ở người mang BRCA1/2: Phân tích định lượng và định tính tích hợp
Tin tức MedXY
维生素D补充对慢性肝病影响的全面荟萃分析
Neurology/Thần kinh học
Kết nối corticostriatal tái tổ chức trước và sau khi suy giảm vận động trong bệnh Parkinson
Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiết
Phân tầng tiên lượng và kết cục trong di căn não từ ung thư tuyến giáp biệt hóa nguồn gốc từ tế bào nang không thoái sản: góc nhìn từ một nghiên cứu hồi cứu đa trung tâm
Cardiology/Tim mạch
Khởi trị, tuân thủ và duy trì điều trị suy tim theo khuyến cáo hướng dẫn sau nhập viện: Thu hẹp khoảng cách giữa kê đơn và sử dụng bền vững