DB-OTO Gene Therapy: Một Phương Pháp Điều Trị Đột Phá cho Điếc Di Truyền Liên Quan đến Gen OTOF ở Trẻ Em

Tổng quan

• Liệu pháp gen DB-OTO đã chứng minh khả năng phục hồi thính giác đáng kể ở trẻ em bị điếc nặng do đột biến gen OTOF.
• Sau một lần tiêm nội tai, 75% người tham gia đạt ngưỡng thính giác có ý nghĩa lâm sàng, cho phép thính giác âm thanh tự nhiên.
• Liệu pháp được dung nạp tốt, không có trường hợp ngừng điều trị mặc dù có một số tác dụng phụ.
• DB-OTO có tiềm năng giảm hoặc loại bỏ nhu cầu sử dụng máy trợ thính tai trong, đại diện cho một bước tiến lớn trong điều trị điếc di truyền.

Nền tảng nghiên cứu