Tối ưu hóa huy động tế bào gốc tự thân dự phòng bằng GCSF và plerixafor trong bệnh hồng cầu hình liềm: Hàm ý cho liệu pháp gen

Nổi bật

Phân tích hồi cứu này trên 70 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) đang được ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho khác (HSCT) cho thấy tính an toàn và khả thi của yếu tố kích thích dòng bạch cầu hạt (GCSF) phối hợp với plerixafor trong huy động hiệu quả tế bào gốc CD34+. Các kết quả chính bao gồm số lượng tế bào CD34+ đạt mục tiêu cao, mối tương quan mạnh giữa số lượng tế bào CD34+ trước khi thu thập và sản lượng thu hoạch, cùng độc tính có thể kiểm soát, đặc biệt liên quan đến cơn tắc mạch do mạch máu (VOC). Những quan sát này có ý nghĩa quan trọng đối với việc tối ưu hóa chiến lược dự phòng tế bào gốc trong các phương pháp liệu pháp gen cho SCD.

Bối cảnh nghiên cứu