Fordadistrogene Movaparvovec Không Cải Thiện Kết Quả Chức Năng trong Bệnh Teo Cơ Duchenne: Những Nhận Định từ Thử Nghiệm Giai Đoạn 3 CIFFREO

Tổng quan

• Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO không đạt được điểm đánh giá hiệu quả chính, không có sự khác biệt đáng kể về điểm số North Star Ambulatory Assessment (NSAA) giữa nhóm fordadistrogene movaparvovec và nhóm giả dược sau 52 tuần.
• Dữ liệu an toàn cho thấy tỷ lệ tác dụng phụ và tác dụng phụ nghiêm trọng cao hơn ở nhóm liệu pháp gen, bao gồm các biến chứng tiêu hóa và gan đáng kể.
• Dựa trên hồ sơ lợi ích-rủi ro không thuận lợi, Pfizer đã ngừng tất cả các hoạt động phát triển lâm sàng tiếp theo của fordadistrogene movaparvovec cho bệnh teo cơ Duchenne (DMD).

Nền tảng: Thách thức của Bệnh Teo Cơ Duchenne