We use cookies

Our website uses essential cookies and, with your consent, additional cookies to measure performance and improve our services. Cookie Policy.

You can change your choice at any time.

MMedXYNews
Trang chủVideo
MedXY AI/Tin tức MedXY/Chuyên mục: Hematology-Oncology/Huyết học

Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt

MedXY Editorial Team•25 thg 10, 2025•Hematology-Oncology/Huyết học
liệu pháp gensarcoma mô mềm

Nổi bật

  • VS-7375, một chất ức chế KRAS G12D uống mới, đã chứng minh sự thu nhỏ khối u 80% trong các thử nghiệm giai đoạn sớm ở các khối u rắn tiến triển bao gồm ung thư tuỵ ống dẫn, với khả năng dung nạp tốt và không có độc tính giới hạn liều.
  • Ozekibart, một kháng thể hoạt hóa DR5 bốn giá trị, đã cải thiện đáng kể thời gian sống không tiến triển hơn 50% so với giả dược trong một thử nghiệm giai đoạn 3 của sarcoma mô mềm tiến triển, đánh dấu lần đầu tiên một liệu pháp toàn thân cho thấy lợi ích lâm sàng trong chỉ định này.
  • Việc Eli Lilly mua lại Adverum Biotechnologies hứa hẹn tiến bộ trong liệu pháp gen mắt với ixo-vec, một liệu pháp tiêm nội nhãn đơn liều cho AMD ướt hiện đang trong giai đoạn 3 thử nghiệm.

Bối cảnh lâm sàng và nhu cầu chưa được đáp ứng

Độc giả MedXY đã đăng ký

Đăng nhập miễn phí để đọc tiếp

Đăng nhập hoặc tạo tài khoản MedXY để đọc toàn bộ bài viết.

Bài viết này được tạo với sự hỗ trợ của nhiều công cụ biên tập, bao gồm AI, trong quá trình thực hiện. Nội dung đã được biên tập viên xem xét trước khi xuất bản.

Bài liên quan

Mở nguồn tin theo ngôn ngữ và trang theo chuyên khoa.

Tối ưu hóa huy động tế bào gốc tự thân dự phòng bằng GCSF và plerixafor trong bệnh hồng cầu hình liềm: Hàm ý cho liệu pháp genMột nghiên cứu hồi cứu cho thấy GCSF và plerixafor an toàn, hiệu quả trong huy động tế bào gốc CD34+ làm nguồn dự phòng tự thân ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm đang ghép HSCT từ người cho thay thế, với các hàm ý quan trọng đối với liệu 19 thg 9, 2026Làm câm gen BCL11A bền vững bằng vector shmiR trong bệnh hồng cầu hình liềm: an toàn và hiệu quả dài hạnBài viết này tổng quan nghiên cứu đầu tiên trên người cho thấy việc làm câm sau phiên mã BCL11A bền vững và an toàn ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm bằng vector shmiR, dẫn đến cảm ứng ổn định hemoglobin bào thai và lợi ích lâm sàng kéo d27 thg 8, 2026Liệu pháp gen AAVrh.10hFXN cho bệnh cơ tim do thất điều Friedreich: tính an toàn và hiệu quả sơ bộ trong một thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiênBản tổng quan này tổng hợp bằng chứng từ một thử nghiệm không ngẫu nhiên tiên phong, cho thấy liệu pháp gen AAVrh.10hFXN truyền tĩnh mạch an toàn và có thể cải thiện kết cục tim ở bệnh cơ tim do thất điều Friedreich, đồng thời nhấn mạnh nhữ1 thg 7, 2026
Loading comments...
MedXY briefing

Get the free newsletter

Evidence-led clinical news, trends, and analysis—delivered to your inbox.

Hỏi MedXY AI

Most popular

Ob/Gyn & Women's Health/Sản phụ khoa
Biến thiên toàn cầu về cắt tử cung đồng thời trong phẫu thuật giảm nguy cơ ở người mang BRCA1/2: Phân tích định lượng và định tính tích hợp
Tin tức MedXY
维生素D补充对慢性肝病影响的全面荟萃分析
Neurology/Thần kinh học
Kết nối corticostriatal tái tổ chức trước và sau khi suy giảm vận động trong bệnh Parkinson
Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiết
Phân tầng tiên lượng và kết cục trong di căn não từ ung thư tuyến giáp biệt hóa nguồn gốc từ tế bào nang không thoái sản: góc nhìn từ một nghiên cứu hồi cứu đa trung tâm
Cardiology/Tim mạch
Khởi trị, tuân thủ và duy trì điều trị suy tim theo khuyến cáo hướng dẫn sau nhập viện: Thu hẹp khoảng cách giữa kê đơn và sử dụng bền vững
© 2026 MedXY
Contact usAbout usPrivacy PolicyMedXY story
Liệu pháp gen AAV5-RPGR tối ưu hóa giúp bảo tồn cấu trúc và chức năng tế bào thụ cảm ánh sáng trong mô hình chuột viêm võng mạc sắc tố liên kết nhiễm sắc thể X
Một vector AAV5 được tối ưu hóa, mang gen RPGR ORF15 người đã được ổn định hóa, đã phục hồi đáng kể cấu trúc và chức năng của tế bào thụ cảm ánh sáng ở chuột thiếu hụt RPGR, cho thấy đây là một liệu pháp gen đầy hứa hẹn cho viêm võng mạc sắ
15 thg 6, 2026
Sự Tiến Hóa và Tương Lai của Liệu Pháp Ức Chế PCSK9: Từ Phát Hiện Gen đến Y Học GenBài đánh giá này tổng hợp lộ trình của các chất ức chế PCSK9, từ các thử nghiệm kháng thể đơn dòng quan trọng đến các công nghệ can thiệp RNA và chỉnh sửa gen mới nổi, nhấn mạnh vai trò của chúng trong việc đạt được mức LDL-C cực thấp và gi28 thg 3, 2026
Quá trình điều trị trong Atrophia cơ tuỷ 5q: Bằng chứng thực tế và những hiểu biết lâm sàng từ Đăng ký SMArtCAREBài đánh giá này phân tích sự thay đổi trong cách điều trị SMA bằng dữ liệu từ 2.140 bệnh nhân, nhấn mạnh quá trình chuyển đổi giữa nusinersen, risdiplam và onasemnogene abeparvovec, cũng như các yếu tố thúc đẩy việc chuyển đổi điều trị.9 thg 3, 2026