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同種造血細胞移植 (HCT) の回復、PTCy によるドナー選択の再構築、および CAR-T 療代の到来：2013-2023 年 CIBMTR 活動報告の主要傾向
CIBMTR の 2013-2023 年レジストリ更新では、2023 年に高齢者を中心に同種 HCT が回復し、移植後のシクロホスファミド (PTCy) が全ドナー間で広く採用され、適合しないドナーの使用が増え、商業的な CAR-T 療代が急速に拡大しています。再発は依然として死亡の主な原因です。
ドナーCMVセロポジティビティがPTCyを伴う無関連HCTを受けたCMVセロネガティブのAML患者の生存率に影響
PTCyを伴う無関連ドナー造血細胞移植を受けたCMVセロネガティブの成人AML患者において、ドナーのCMVセロポジティビティは全生存率の悪化に関連していた。特に再発の傾向が高かったことが示され、ドナーのCMVセロステータスを検討する必要性が支持された。
孤立のHLA-DQB1不適合とドナー年齢は、移植後シクロホスファミドを使用した無関係ドナー造血細胞移植後の生存率を悪化させない：単施設解析
単施設の後方視的検討で、988例の無関係ドナー造血細胞移植（HCT）において、移植後シクロホスファミド（PTCy）を使用した場合、孤立のHLA-DQB1不適合、7/8不適合、または高齢ドナーが生存率や再発に有意な差をもたらさなかった。7/8不適合は重篤な急性GVHDのリスクを増加させ、高齢ドナーはII～IV度の急性GVHDのリスクをわずかに高めた。
移植後のシクロホスファミドは、無関係な高齢ドナーの年齢が同種異体造血細胞移植後の生存に及ぼす悪影響を中和する可能性がある
CIBMTRレジストリコホート（n=10,025）では、ドナーの年齢が従来のカルシニューリン阻害剤予防療法では全生存率の悪化を予測したが、移植後シクロホスファミド（PTCy）では予測しなかった。PTCy群での悪影響の軽減は、非再発死亡率の低下によって主に説明された。
制限的な赤血球輸血は神経集中治療（および一部の出血症候群を除く）のほとんどの患者にとって安全
コクランアップデート（2025年）の69件の無作為化試験によると、制限的な赤血球（RBC）輸血閾値（通常Hb 7-8 g/dL）は、30日間死亡率を全体的に増加させることなく、輸血露出を約42％削減しました。ただし、自由な戦略は脳損傷後の長期神経学的結果を改善し、制限的な閾値は消化管出血での死亡率を低下させました。
ベルアンタマブ・マフォドチンとボルテゾミブおよびデキサメタゾンの併用が再発性または難治性多発性骨髄腫の全生存期間を有意に改善：DREAMM-7試験の最新結果
DREAMM-7第3相試験の結果、ベルアンタマブ・マフォドチンとボルテゾミブおよびデキサメタゾンの併用（BVd）は、ダラトゥムマブを基とする治療法と比較して、再発性または難治性多発性骨髄腫において早期に持続的かつ統計的に有意な全生存期間の延長と深く持続的な反応を示しました。
ファビズムの理解：診断、治療、G6PD欠損症との生活
ファビズムは、特定のトリガー（例：バタフライビーン）に曝露されたときに赤血球の崩壊を引き起こす遺伝性酵素欠損症です。適切な診断と管理により予防可能です。この記事では、その臨床的特徴、診断、治療、およびライフスタイルの調整について探ります。
ヒドロキシウレア/インターフェロンに耐えられないまたは抵抗性の本態性血小板増加症に対する選択的JAK2阻害薬OB756の有望な結果
第II相多施設試験の報告によると、選択的JAK2阻害薬OB756は、ヒドロキシウレアまたはインターフェロンに耐えられない/抵抗性の本態性血小板増加症患者において有効で、比較的良好に忍容性があり、血小板と白血球の制御、脾臓体積の減少、症状の改善、およびJAK2 V617Fアレル負荷の低下をもたらしました。
新規抗CD38モノクローナル抗体CM313が持続性または慢性の原発性免疫血小板減少症で有望な有効性と安全性を示す：第2相無作為化試験からの洞察
第2相試験では、CM313が持続性または慢性の原発性免疫血小板減少症の成人患者において、血小板反応率と持続期間を有意に改善し、管理可能な安全性を示した。
小児救急部門での急性镰状细胞性疼痛に対する迅速なオピオイド投与が入院を減少させる
小児救急部門（ED）で鎌状細胞症の痛みに対して迅速にオピオイドを投与することで、入院率が大幅に低下します。特に、最初の投与が60分以内、2回目の投与が30分以内に行われた場合に最大の効果が見られます。
アデノシン脱氨酵素欠損症に対する遺伝子療法の長期安全性と効果性
この研究では、自己由来の遺伝子療法によるADA欠損症の治療の長期有効性と安全性を示しています。7.5年の中間追跡期間において、持続的な免疫機能と最小限の副作用が確認されました。
発見から画期的な進歩へ：20年間で多発性骨髄腫の生存率が倍増
過去20年間に、治療法の進歩により、多発性骨髄腫患者の中央値生存期間が2倍になりました。標的薬や免疫療法により、かつては致死的な癌がより管理可能な病気へと変化しています。
標的療法と遺伝子療法の進歩：KRAS G12D阻害剤、DR5アゴニスト、網膜加齢黄斑変性の遺伝子療法の有望なデータ
最近の臨床試験では、KRAS G12D阻害剤VS-7375による腫瘍縮小、軟部組織肉腫に対するozekibartの有意な無増悪生存期間の延長、そして湿性加齢黄斑変性を対象とした新たな遺伝子療法の獲得について報告されています。
皮膚T細胞リンパ腫におけるT細胞受容体クローン型の予後マーカー: 次世代シーケンスからの洞察
本研究では、ミコシス・フンゴイデスとセザリー症候群において、特定のT細胞受容体クローン型が攻撃性の亜型と低い生存率に関連することを示しました。これにより、T細胞受容体（TCR）シーケンスが皮膚T細胞リンパ腫の精緻なリスク分類のツールとして支持されています。
新規化学療法中のキ-67の動態：乳がん予後の改善への鍵
本研究は、新規化学療法中に腫瘍のキ-67の変化が予後を示す重要性を強調し、乳がん患者のリスク分類と個別化治療の改善に向けた可能性を提供しています。
脆弱高齢者における新規診断多発性骨髄腫の治療最適化：デキサメタゾン節約型ダラツムマブとレナリドミド療法に関するIFM2017-03試験の洞察
IFM2017-03第3相試験は、デキサメタゾン節約型のダラツムマブとレナリドミドを組み合わせた療法が、脆弱高齢者の多発性骨髄腫患者において進行無生存期間を著しく延長し、重大な有害事象を増加させることなく、その効果を示しています。
タルケタマブとダラツムマブの革新的な併用療法が、重篤な前治療を受けた多発性骨髄腫で有望な結果を示す
TRIMM-2試験は、タルケタマブとダラツムマブの併用が、再発/難治性多発性骨髄腫で高い反応率と持続的な病態制御をもたらし、管理可能な安全性を持つことを明らかにしました。これは、重篤な前治療を受けた患者に対する新しい併用戦略を提供します。
アザシチジンはVEXAS症候群の治療に有望な効果と安全性を示す：大規模後向きFRENVEX研究からの洞察
遺伝子的に確認された88人のVEXAS症候群患者の後向き研究で、アザシチジンは炎症症状、細胞減少症を改善し、UBA1変異クローン負荷を軽減し、許容できる安全性プロファイルを示しました。これらの結果は、アザシチジンの使用と前向き試験の必要性を支持しています。
BAP1喪失を伴うTP53変異急性骨髄性白血病の特徴的なサブタイプの定義：BCL-xL阻害剤による標的療法の意義
腫瘍抑制遺伝子BAP1の喪失は、より悪い予後と赤血球系細胞への分化傾向を持つ、TP53変異新規急性骨髄性白血病（AML）の特徴的なサブタイプを特徴づけます。このサブタイプは、BCL-xL阻害に対する脆弱性を示し、有望な治療戦略として注目されています。
UBA6: VEXAS症候群におけるE1酵素依存性プロファイリングによって明らかにされた新たな治療的脆弱性
本研究では、VEXAS症候群におけるUBA1変異の効果を特徴付け、UBA6を補償酵素および有望な治療標的として同定しました。選択的な阻害により、変異型造血クローンと戦う可能性が示唆されています。
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