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Lisocabtagene Maraleucel、標準治療と比較して再発/難治性大B細胞リンパ腫の第2線治療で持続的な優れた有効性を示す：3年間のTRANSFORM研究フォローアップ
第III相TRANSFORM試験の3年間フォローアップでは、lisocabtagene maraleucel（liso-cel）が再発/難治性大B細胞リンパ腫の第2線治療において、標準治療と比較して無イベント生存率と反応の持続性を著しく改善し、安全性プロファイルも良好であることが確認されました。
血友病の遺伝子治療：進歩、臨床的証拠、および翻訳的見解
本レビューでは、血友病の遺伝子治療に関する主要な臨床試験データとメカニズムの洞察を統合し、ベクター設計、効果性、安全性、および実世界での適用可能性における進歩を強調しています。
LEAP-015: レナチニブとペムブロリズマブを含む化学療法と単独の化学療法を比較した進行性食道・胃食道接合部腺がんの評価
LEAP-015 第III相試験では、レナチニブとペムブロリズマブを化学療法に追加することで、進行性食道・胃食道接合部腺がんにおける無増悪生存期間（PFS）が僅かに改善されたが、全生存期間（OS）には影響が見られず、毒性が増加した。
ダラツムマブ＋VTd誘導・維持療法：新規診断多発性骨髄腫の予後の変革—CASSIOPEIAからの長期MRDおよびPFSの知見
長期CASSIOPEIAの結果は、ダラツムマブ＋VTd誘導・強化療法とダラツムマブ維持療法が、移植適格の新規診断多発性骨髄腫患者で最も深いMRD陰性率と優れた無増悪生存期間（PFS）を達成することを確認しています。
再発または難治性多発性骨髄腫に対するベネトクラクス：疾患制御と生存のバランス——BELLINI第3相試験の最終結果
BELLINI試験の最終結果は、再発または難治性多発性骨髄腫（RRMM）においてベネトクラクスが進行無増悪生存期間（PFS）を改善したことを示しています。しかし、早期死亡率の増加により総生存期間（OS）の利点が相殺され、一般的な使用には注意が必要です。
トリプレット療法の進歩：新規診断のNPM1変異またはKMT2A重配列急性骨髄性白血病に対するアザシチジン、ベネトクラクス、およびレヴーメニブ
第1相試験では、新規診断のNPM1変異またはKMT2A重配列急性骨髄性白血病（AML）を有する高齢者において、アザシチジン、ベネトクラクス、およびレヴーメニブが高い寛解率と管理可能な安全性を示しました。これらの高リスク患者にとって新たな希望となっています。
高リスク大B細胞リンパ腫患者に対するグロフィタマバブとポラ-R-CHPまたはR-CHOPの組み合わせによる初期療法：COALITIONスタディの結果
この第II相試験では、グロフィタマバブとR-CHOPまたはポラ-R-CHPを組み合わせた療法が、高リスク大B細胞リンパ腫の若い患者における初期治療として安全で効果的であることが示されました。高い持続的な奏効率と管理可能な副作用が得られました。
新規診断の多発性骨髄腫を有する高齢かつ適応可能な患者における誘導療法の最適化：GEM-2017FIT 第3相試験からの洞察
KRdおよびD-KRdレジメンは、移植不能な高齢かつ適応可能な多発性骨髄腫患者において、VMP 9-Rd 9よりも深い反応を達成するが、特に4剤併用療法では毒性が懸念される。
移植不能の多発性骨髄腫に対するカルフィルゾミブ-レナリドマイド-デキサメタゾン：EMN20試験での高MRD陰性率と無増悪生存期間の延長
EMN20第3相試験は、カルフィルゾミブをレナリドマイド-デキサメタゾンに加えることで、移植不能の新規診断多発性骨髄腫患者において、管理可能な毒性で有意なMRD陰性率と無増悪生存期間（PFS）の延長が得られることを示しています。
ヘトロムボパグと血小板生成刺激因子の比較：異体造血幹細胞移植後の血小板植入のための多施設無作為化比較試験の新証拠
ヘトロムボパグは、異体造血幹細胞移植後の血小板植入において、血小板生成刺激因子と同等の効果と安全性を示し、血液学的ケアにおける有望な代替療法を提供します。
中用量シタラビンは、再発後のAML治療において高用量と同等の効果を示し、副作用が少ない
大規模RCTでは、中用量シタラビンが再発後のAML治療で高用量と同等の生存率を示し、毒性が低いことが確認されました。
ベクスマリリマブとアザシチジンの併用投与による高リスク骨髄異形成症候群および再発性・難治性急性骨髄性白血病：第1相用量増加試験結果
ベクスマリリマブとアザシチジンの併用は、高リスク骨髄異形成症候群および再発性・難治性急性骨髄性白血病において、管理可能な安全性と有望な効果を示し、さらなる検討を支持しています。
ミタピバットが非輸血依存性αおよびβ地中海貧血の成人患者に新たな希望をもたらす：第3相ENERGIZE試験の結果
ミタピバットは、非輸血依存性αまたはβ地中海貧血の成人患者のヘモグロビンレベルを有意に改善し、管理可能な安全性プロファイルを持つ有望な経口治療選択肢を提供します。
再発または難治性B細胞性リンパ腫に対する市販のiPSC由来自然キラー細胞療法：多施設フェーズ1試験の主要な証拠
FT516は、iPSC由来のNK細胞療法で、再発または難治性B細胞性リンパ腫において有望な安全性と有効性を示しています。既存の細胞療法の主要な制限を克服する可能性があります。
ベルアンタマブ・マフォドチンとボルテゾミブおよびデキサメタゾンを用いた再発または難治性多発性骨髄腫の治療：DREAMM-7試験の更新された生存成績と実世界の知見
DREAMM-7試験では、ベルアンタマブ・マフォドチンとボルテゾミブおよびデキサメタゾンの併用が再発または難治性多発性骨髄腫（RRMM）の生存率を有意に改善することが示され、新しい標準治療となる可能性が示唆されています。
高度進行期古典ホジキンリンパ腫の生殖能力の結果：HD21試験におけるBrECADDとeBEACOPPの比較
HD21試験では、高度進行期古典ホジキンリンパ腫患者において、BrECADDがeBEACOPPよりも優れた性腺機能回復と高い親権取得率、特に男性で顕著な結果を示しました。これは、BrECADDが不妊症予防のための優先的な一線治療であることを支持しています。
重度B型血友病のAAV遺伝子療法の持続的な効果と長期安全性：13年間の追跡結果
重度B型血友病に対する単回のAAV遺伝子療法投与は、13年間にわたって持続的なIX因子発現、出血頻度とIX因子製剤使用量の大幅な減少、および遅発性の安全性問題のない結果をもたらしました。
Pirtobrutinibは、cBTKi前治療を受けたCLL/SLLで優れた有効性と耐容性を示す：BRUIN CLL-321フェーズIII試験の洞察
Pirtobrutinibは、共役BTK阻害剤前治療を受けたCLL/SLLにおいて、標準的な治療法よりも有意に無増悪生存期間と耐容性を改善し、この困難な患者集団にとって有望な新しい選択肢を提供します。
Cilta-Cel CAR-T療法で再発・難治性多発性骨髄腫の長期予後：患者の3分の1が5年以上の寛解を達成
最近のJ Clin Oncol研究では、cilta-cel治療を受けたRRMM患者の約33%が5年以上の無増悪生存を達成し、持続的な反応と有望なバイオマーカーが示されました。
移植片対宿主病予防の進歩：異体造血幹細胞移植におけるシクロホスファミドとシクロスポリン
移植後のシクロホスファミドとシクロスポリンの併用は、適合した関連ドナーからの造血幹細胞移植において、標準的な予防法と比較して、移植片対宿主病（GVHD）フリー、再発フリー生存率を大幅に向上させます。
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