镰状细胞病，BCL11A，基因治疗，胎儿血红蛋白

shmiR载体靶向BCL11A实现镰状细胞病长期基因沉默：安全性与疗效的长期观察

本文综述了一项首次人体研究：在镰状细胞病患者中，使用shmiR载体对BCL11A进行持久且安全的后转录水平沉默，可稳定诱导胎儿血红蛋白，并在4年以上随访中带来临床获益。